【深度】PK缺乏癥治療方式有限 Mitapivat有望成為重磅藥物
PYRUKYND(Mitapivat)是全球首創(chuàng)的口服PK激活劑,其具有改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)、提高紅細(xì)胞健康水平等作用。
丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)是一種罕見、以常染色體隱性遺傳為主的疾病,表現(xiàn)為慢性血管外溶血,即紅細(xì)胞加速破壞。PK缺乏癥多為先天性基因突變所致,由于基因突變狀態(tài)復(fù)雜多樣,PK缺乏癥臨床癥狀也輕重不一,PK缺乏癥也可能繼發(fā)于其他血液系統(tǒng)疾病,如再生障礙性貧血、白血病、骨髓增生異常綜合征等。
PK缺乏癥可引起膽結(jié)石、髓外造血、骨質(zhì)疏松等并發(fā)癥,對患者生活、工作造成極大影響。根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022-2026年P(guān)K缺乏癥治療行業(yè)市場深度調(diào)研及投資前景預(yù)測分析報告》顯示,由于基因多樣性,目前醫(yī)學(xué)技術(shù)無法實現(xiàn)徹底根治PK缺乏癥,臨床治療策略以支持治療為主,如輸血治療、脾臟切除術(shù)、祛鐵治療、膽囊切除術(shù)等。現(xiàn)有治療方式負(fù)擔(dān)重,且易引起慢性鐵超載、血凝塊、感染、免疫缺陷等風(fēng)險,PK缺乏癥臨床治療需求尚未得到滿足。
PK缺乏癥是一種紅細(xì)胞酶病,占紅細(xì)胞酶病的40%以上,兒童是最常見和最嚴(yán)重的患者亞群,全球范圍內(nèi),PK缺乏癥發(fā)生率僅次于G-6-PD缺乏癥。PK缺乏癥基因頻率在不同地區(qū)、不同民族存在較大差異,在國內(nèi),廣東地區(qū)PK缺乏癥基因頻率高于香港。
作為罕見病,PK缺乏癥治療方式有限,但罕見病用藥研發(fā)價值較高,近年來,受益于政策利好,以及藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)逐漸成熟,越來越多的企業(yè)開始布局PK缺乏癥療法市場,如Agios制藥、Rocket制藥公司、Allena Pharmaceuticals等。
PYRUKYND(Mitapivat)是全球首創(chuàng)的口服PK激活劑,其具有改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)、提高紅細(xì)胞健康水平等作用。2022年2月17日,Agios制藥宣布該藥已獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療丙酮酸激酶缺乏癥的成人溶血性貧血。在歐洲,Mitapivat正接受EMA的審查,預(yù)計2022年底歐盟將做出監(jiān)管決定。Mitapivat是Agios制藥首個獲FDA批準(zhǔn)商業(yè)化的藥物,除PK缺乏癥外,Agios制藥還在開發(fā)Mitapivat治療地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的研究。Mitapivat的獲批上市,將為PK缺乏癥患者提供一個全新的治療方式。
新思界行業(yè)分析人士表示,作為罕見病,PK缺乏癥治療方式有限,目前PK缺乏癥臨床治療需求仍未得到滿足,PK缺乏癥藥物開發(fā)需求迫切。Mitapivat是全球首創(chuàng)口服PK激活劑,相比于現(xiàn)有治療方式,Mitapivat具有安全性高、服用方便等優(yōu)勢,未來在相關(guān)企業(yè)積極布局下,Mitapivat有望成為PK缺乏癥治療領(lǐng)域重磅藥物。
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