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“老藥新價(jià)”緊急剎車(chē);AI重新定義臨床效率

"氨基周末"致力于提供"全球最重要的大健康產(chǎn)業(yè)新聞分析",深入挖掘行業(yè)動(dòng)態(tài),洞察市場(chǎng)趨勢(shì)。

無(wú)論您是行業(yè)從業(yè)者還是對(duì)大健康產(chǎn)業(yè)感興趣的讀者,"氨基周末"都將是您了解行業(yè)脈動(dòng)的得力助手。歡迎關(guān)注我們,一起探索大健康產(chǎn)業(yè)的無(wú)限可能。

本周,"氨基周末"帶來(lái)的產(chǎn)業(yè)動(dòng)態(tài)分析要點(diǎn)包括:

醫(yī)保局叫停“老藥新價(jià)”

CXO仙股陣營(yíng)擴(kuò)大

AI顛覆臨床環(huán)節(jié)

基因治療前景和科學(xué)勝利迎來(lái)分水嶺

CAR-T自免探索的新bug出現(xiàn)

艾滋病預(yù)防有望進(jìn)入新時(shí)代

HPV疫苗卷向男性群體

山西明確醫(yī)療商業(yè)賄賂范圍

/ 01 / 醫(yī)保局嚴(yán)管“老藥新價(jià)”

“老藥新做”,一直是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)關(guān)注的熱點(diǎn)領(lǐng)域。然而,新做法是否能合理地大幅提高價(jià)格,這是一個(gè)值得深思的問(wèn)題。

自今年年初以來(lái),某企業(yè)新獲批的布洛芬注射液(2ml:10mg)開(kāi)始在一些省份的醫(yī)藥集中采購(gòu)平臺(tái)上申請(qǐng)掛網(wǎng),企業(yè)給出的報(bào)價(jià)高達(dá)每支899元。

布洛芬作為一種自上世紀(jì)60年代起就廣泛使用的老牌藥物,以其眾多的生產(chǎn)廠(chǎng)商和親民的價(jià)格而聞名。例如,布洛芬膠囊等口服劑型通常作為家庭常備藥,進(jìn)口品牌的價(jià)格大約在每盒25元左右,國(guó)產(chǎn)品牌則不到20元;而布洛芬注射劑主要用于醫(yī)院,以4ml:400mg/支的規(guī)格為例,掛網(wǎng)價(jià)格通常在40至46元之間。

在這次事件中,新型布洛芬注射液的報(bào)價(jià)高達(dá)每支899元,但其有效成分含量?jī)H為常規(guī)產(chǎn)品的1/20,價(jià)格卻是常規(guī)產(chǎn)品的20多倍。

由于價(jià)格風(fēng)險(xiǎn)較大,且掛網(wǎng)后沒(méi)有醫(yī)院采購(gòu),相關(guān)省份已經(jīng)陸續(xù)中止或撤銷(xiāo)了掛網(wǎng)。

這次事件具有非常典型的參考意義。藥企的策略很明確,即通過(guò)老藥新用的方式,試圖獲得提價(jià)的主動(dòng)權(quán)。新型布洛芬注射液的適應(yīng)癥從退燒止痛轉(zhuǎn)變?yōu)橹委焗sPDA,適應(yīng)癥是新的,產(chǎn)品規(guī)格也是新的,同時(shí)還享有罕見(jiàn)病用藥、國(guó)家鼓勵(lì)仿制、優(yōu)先審評(píng)審批等政策優(yōu)勢(shì),因此企業(yè)認(rèn)為價(jià)格也應(yīng)該是全新的。

但醫(yī)保局對(duì)此提出了明確的反對(duì)意見(jiàn)。醫(yī)保局認(rèn)為,該藥物的創(chuàng)新成分較低,而營(yíng)銷(xiāo)成本較高:制造成本不足10元/支,僅相當(dāng)于申報(bào)價(jià)格的1%,研發(fā)投入總計(jì)1200余萬(wàn)元,而“市場(chǎng)推廣費(fèi)”、“技術(shù)開(kāi)發(fā)(轉(zhuǎn)讓?zhuān)┵M(fèi)”等支出項(xiàng)目卻高達(dá)每支近400元。

醫(yī)保局的思路非常明確,“老藥”與“新做”之間的價(jià)格關(guān)系不能割裂,可以有所區(qū)別,但不能忽視已經(jīng)被市場(chǎng)和公眾廣泛接受的價(jià)格基礎(chǔ),不能以“研發(fā)創(chuàng)新”為名,無(wú)端提高價(jià)格。

/ 02 / CXO仙股陣營(yíng)擴(kuò)大

下行周期,CXO行業(yè)面臨冰火兩重天的局面。

6月17日,CRO企業(yè)方達(dá)控股的收盤(pán)價(jià)跌至0.97元/港股,正式成為第三家淪為"仙股"的CXO公司。與巔峰時(shí)期相比,方達(dá)控股市值蒸發(fā)超過(guò)90%,凸顯了整個(gè)行業(yè)在下行周期中的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

在曾經(jīng)的繁榮時(shí)期,國(guó)內(nèi)CXO行業(yè)因國(guó)內(nèi)外業(yè)務(wù)的雙重增長(zhǎng),享受到了戴維斯雙擊的紅利;而現(xiàn)在,卻面臨戴維斯"雙殺"的困境。

首先,國(guó)內(nèi)CXO行業(yè)面臨產(chǎn)能過(guò)剩的問(wèn)題,價(jià)格戰(zhàn)在所難免,這導(dǎo)致主要依賴(lài)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的CXO企業(yè)承受業(yè)績(jī)壓力。

其次,海外藥企在選擇CXO合作伙伴時(shí)變得更加謹(jǐn)慎。今年以來(lái),在CDMO領(lǐng)域出現(xiàn)了明顯的分化,像龍沙、三星生物等大型企業(yè)訂單依然旺盛,但對(duì)于部分國(guó)內(nèi)企業(yè)則表現(xiàn)出更加審慎的態(tài)度。

在這樣的背景下,未來(lái)CXO行業(yè)出現(xiàn)更多"仙股"也并非不可能。當(dāng)然,對(duì)于整個(gè)CXO產(chǎn)業(yè)來(lái)說(shuō),也不必過(guò)于悲觀。

一方面,這是行業(yè)調(diào)整的必經(jīng)階段,有助于淘汰過(guò)剩產(chǎn)能;另一方面,CXO領(lǐng)域的細(xì)分市場(chǎng)仍然具有明顯的增長(zhǎng)潛力。

例如,受益于減肥藥等新需求的推動(dòng),多肽CDMO的需求激增。6月19日,諾泰生物發(fā)布公告,預(yù)計(jì)2024年上半年實(shí)現(xiàn)歸屬于母公司的凈利潤(rùn)為1.8億元至2.5億元,同比增長(zhǎng)330.08%至497.34%。

展望未來(lái),CXO行業(yè)分化的趨勢(shì)將更加明顯。一方面是以企業(yè)能力為基礎(chǔ)的分化,另一方面是以特定領(lǐng)域需求為驅(qū)動(dòng)的分化。

/ 03 / AI重新定義臨床效率

AI在醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的潛力正逐漸顯現(xiàn),盡管是否能徹底顛覆該環(huán)節(jié)還需時(shí)間來(lái)驗(yàn)證,但已有的跡象無(wú)疑是積極的。

麻省總醫(yī)院的研究人員通過(guò)COPILOT-HF試驗(yàn),展示了人工智能軟件在加速臨床試驗(yàn)患者篩選方面的潛力。利用Microsoft Azure云服務(wù)和OpenAI的GPT-4程序版本,研究人員開(kāi)發(fā)了一款能夠快速分析電子病歷并識(shí)別符合心力衰竭研究標(biāo)準(zhǔn)患者的生成式AI應(yīng)用。

該AI程序通過(guò)13個(gè)精心設(shè)計(jì)的提示問(wèn)題,輔助判斷患者是否滿(mǎn)足注冊(cè)條件。在1894名患者的測(cè)試中,AI的準(zhǔn)確率非常接近專(zhuān)家臨床醫(yī)生,甚至在某些情況下達(dá)到了97.9%到100%的準(zhǔn)確度,而人類(lèi)研究人員的手動(dòng)審查準(zhǔn)確率為91.7%到100%。

成本效益分析顯示,AI審查每位患者的成本僅為11美分,與傳統(tǒng)的手動(dòng)篩查方法相比,后者的成本每年可能高達(dá)數(shù)萬(wàn)美元,這使得AI在成本效益上具有顯著優(yōu)勢(shì)。

盡管AI在患者篩選方面展現(xiàn)出巨大潛力,但它也存在一定的局限性,不能完全取代人工操作。然而,COPILOT-HF研究的結(jié)果無(wú)疑是充滿(mǎn)希望的,表明AI可以顯著提高臨床試驗(yàn)的效率。

在藥物研發(fā)領(lǐng)域,AI的參與旨在提高研發(fā)效率和成功率。雖然AI能否顯著提高藥物研發(fā)的成功率仍有待進(jìn)一步觀察,但其在提高研發(fā)流程效率方面的貢獻(xiàn)已經(jīng)得到了證實(shí),無(wú)論是在藥物發(fā)現(xiàn)階段還是在臨床試驗(yàn)階段。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和應(yīng)用的深入,AI在醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的應(yīng)用前景將更加廣闊。

/ 04 / 基因治療前景和科學(xué)勝利迎來(lái)分水嶺

臨床失敗的藥物能不能獲得FDA認(rèn)可?答案是肯定的。

6月20日,F(xiàn)DA擴(kuò)大了Sarepta公司的基因療法Elevidys的適應(yīng)癥:適用于所有4歲及以上的DMD患者。一年前,Elevidys獲得加速審批上市,但僅限于4至7歲的門(mén)診患者。

此次Elevidys適應(yīng)癥的擴(kuò)大,被視為基因治療前景和科學(xué)勝利的分水嶺。

基因治療前景意味著Elevidys適應(yīng)癥擴(kuò)大后,其商業(yè)價(jià)值預(yù)計(jì)將顯著增加。Sarepta預(yù)計(jì),隨著覆蓋范圍的擴(kuò)大,Elevidys的患者群體將增加,2025年的產(chǎn)品收入估計(jì)將達(dá)到30億美元,2027年預(yù)計(jì)為50億美元。

分水嶺則指的是該產(chǎn)品在科學(xué)勝利方面仍需提供更多數(shù)據(jù)。在獲得加速批準(zhǔn)后,Sarepta公布的名為EMBARK的3期研究結(jié)果顯示,接受Elevidys治療的受試者在52周時(shí)在北極星門(mén)診評(píng)估(一種運(yùn)動(dòng)功能的衡量標(biāo)準(zhǔn))上有所增加,但沒(méi)有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。也就是說(shuō),該數(shù)據(jù)并不能證明治療組的效果是由藥物引起的。

不過(guò),在次要終點(diǎn)方面,包括10米步行測(cè)試等指標(biāo)都達(dá)到了改善效果,并且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

對(duì)于通過(guò)加速批準(zhǔn)途徑上市的藥物,如果后續(xù)臨床試驗(yàn)失敗,通常會(huì)面臨撤市風(fēng)險(xiǎn)。然而,Elevidys的情況則走向了另一個(gè)極端。

當(dāng)然,本質(zhì)上這是因?yàn)镈MD患者的有效療法過(guò)于稀缺。Elevidys的成功并非沒(méi)有參考意義,在針對(duì)未滿(mǎn)足的需求方面,如何基于客觀的數(shù)據(jù),在惠及患者的同時(shí),為藥企爭(zhēng)取最大的利益,是每一家企業(yè)需要考慮的事情。

/ 05 / CAR-T自免探索新bug出現(xiàn)

自免疾病適應(yīng)癥被視為CAR-T療法未來(lái)發(fā)展的重要方向,但目前看來(lái),面臨的挑戰(zhàn)仍然不少。最近,一個(gè)新的問(wèn)題可能出現(xiàn)了。

在最近的EULAR(歐洲風(fēng)濕病學(xué)會(huì))大會(huì)上,Kyverna公布的數(shù)據(jù)顯示,在用CAR-T治療狼瘡性腎炎的患者中,有一名患者在最初能夠停用免疫抑制劑,但在五個(gè)月后疾病復(fù)發(fā),迫使她不得不重新使用免疫抑制劑和皮質(zhì)類(lèi)固醇。

這名患者是報(bào)告的第二例自身免疫性CAR-T療法后復(fù)發(fā)的病例,這也引起了市場(chǎng)的關(guān)注和討論。

對(duì)于CAR-T療法而言,其高昂的價(jià)格是一個(gè)暫時(shí)無(wú)法解決的問(wèn)題,因此其商業(yè)價(jià)值必須建立在療效的深入和持久性上。如果療效不能持久,患者短期內(nèi)就復(fù)發(fā),那么CAR-T療法的商業(yè)價(jià)值將會(huì)受到嚴(yán)重影響,特別是在病程較長(zhǎng)的自身免疫疾病領(lǐng)域。

因此,潛在的復(fù)發(fā)問(wèn)題可能是CAR-T治療自身免疫疾病過(guò)程中必須重視并解決的一個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題。當(dāng)然,從目前公布的療效和安全性來(lái)看,CAR-T治療自身免疫疾病仍然展現(xiàn)出非常令人驚艷的結(jié)果,這也是業(yè)界對(duì)未來(lái)CAR-T療法在這一領(lǐng)域應(yīng)用的最大期待。

要想了解詳細(xì)內(nèi)容,可點(diǎn)擊:《自免新貴CAR-T的“命門(mén)”》

/ 06 / 艾滋病長(zhǎng)期預(yù)防迎來(lái)曙光

艾滋病預(yù)防有望邁入一個(gè)新時(shí)代。

近期,吉利德科學(xué)的抗病毒藥物lenacapavir在PURPOSE 1試驗(yàn)中公布的最新數(shù)據(jù),為預(yù)防艾滋病帶來(lái)了一線(xiàn)新的希望:

該臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,在與傳統(tǒng)每日口服PrEP藥物的對(duì)比中,lenacapavir通過(guò)每年注射2針的方式,實(shí)現(xiàn)了參與者的0感染。

眾所周知,盡管現(xiàn)有的抗病毒藥物在阻斷HIV方面已經(jīng)相對(duì)有效,但主流藥物大多是需要每日服用的,這對(duì)提前預(yù)防和暴露后預(yù)防構(gòu)成了巨大挑戰(zhàn)。一方面,每日服藥的繁瑣可能導(dǎo)致患者忘記服藥;另一方面,頻繁服藥可能帶來(lái)的副作用也可能導(dǎo)致患者停止治療。從現(xiàn)實(shí)情況來(lái)看,暴露后預(yù)防的依從率大約只有60%。

現(xiàn)在,如果lenacapavir能夠在每年僅需注射2針的情況下實(shí)現(xiàn)0感染,這無(wú)疑具有革命性的意義。這在某種程度上相當(dāng)于lenacapavir替代了疫苗的某些功能。

當(dāng)然,PURPOSE 1試驗(yàn)的臨床結(jié)果是否完全可靠,還需要吉利德進(jìn)一步驗(yàn)證。由于吉利德之前沒(méi)有進(jìn)行中期分析,結(jié)果仍存在不確定性。在FDA批準(zhǔn)之前,吉利德需要再次證實(shí)這次3期試驗(yàn)的結(jié)果。

這些結(jié)果是否具有偶然性或必然性,未來(lái)將決定艾滋病防治策略的轉(zhuǎn)變方向。

要想了解詳細(xì)內(nèi)容,可點(diǎn)擊:《艾滋病預(yù)防的關(guān)鍵一躍》

/ 07 / HPV疫苗卷向男性群體

HPV疫苗市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)日益激烈,現(xiàn)在已從女性擴(kuò)展到男性群體。

6月18日,藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示,博唯生物的9價(jià)HPV疫苗啟動(dòng)了針對(duì)男性群體的新的III期臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估該疫苗在男性中的預(yù)防效果和安全性。

值得注意的是,博唯生物是第三款探索對(duì)男性群體HPV預(yù)防效果的9價(jià)HPV疫苗。

從臨床研究的角度來(lái)看,博唯生物的這一舉措是值得肯定的。畢竟,男性同樣面臨著HPV感染的風(fēng)險(xiǎn),而目前市場(chǎng)上針對(duì)男性的HPV疫苗需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒(méi)有得到滿(mǎn)足。

然而,從行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)來(lái)看,是否應(yīng)該盲目跟隨這種競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)是值得深思的。隨著兩家國(guó)內(nèi)企業(yè)的加入,國(guó)內(nèi)HPV疫苗市場(chǎng)已經(jīng)非常激烈,價(jià)格戰(zhàn)也愈演愈烈。

目前,市場(chǎng)對(duì)HPV疫苗的關(guān)注度已經(jīng)從2價(jià)疫苗轉(zhuǎn)向9價(jià)疫苗。在女性適應(yīng)癥方面,9價(jià)HPV疫苗可能在短期內(nèi)面臨四家企業(yè)的競(jìng)爭(zhēng),市場(chǎng)前景存在不確定性,這也是博唯生物等企業(yè)開(kāi)始考慮男性適應(yīng)癥的原因。

從2價(jià)到9價(jià),再到男性適應(yīng)癥,HPV疫苗市場(chǎng)似乎難以避免內(nèi)卷化的競(jìng)爭(zhēng)。這可能導(dǎo)致只有市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者短期內(nèi)能夠獲得較大利益,而其他企業(yè)可能面臨更加激烈的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。

這種現(xiàn)象不僅出現(xiàn)在HPV疫苗行業(yè),其他二類(lèi)疫苗市場(chǎng)也呈現(xiàn)出類(lèi)似的狀態(tài)。對(duì)于整個(gè)行業(yè)而言,滿(mǎn)足市場(chǎng)需求固然重要,但如何打破內(nèi)卷化的競(jìng)爭(zhēng)模式,尋找可持續(xù)發(fā)展的道路,是更值得行業(yè)深思的問(wèn)題。

/ 08 / 山西明確醫(yī)療商業(yè)賄賂范圍

自去年下半年起,醫(yī)療領(lǐng)域的反腐倡廉行動(dòng)便持續(xù)加強(qiáng),各省市也陸續(xù)推出了相應(yīng)的政策措施。

6月19日,山西省市場(chǎng)監(jiān)督管理局發(fā)布了《醫(yī)藥生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)企業(yè)防范商業(yè)賄賂合規(guī)指引》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《指引》)。

《指引》明確,經(jīng)營(yíng)者在交易活動(dòng)中可以明示方式向交易對(duì)方支付折扣或向中間人支付傭金,但必須如實(shí)入賬。同樣,接受折扣或傭金的經(jīng)營(yíng)者也必須如實(shí)記錄賬目。

若在賬外暗中給予或接受回扣,將被視為賄賂行為并受到相應(yīng)的法律制裁。

除了回扣問(wèn)題,《指引》還明確指出法律禁止的商業(yè)賄賂行為包括但不限于以下情形:

以咨詢(xún)費(fèi)、講課費(fèi)、推廣費(fèi)等名義向醫(yī)療機(jī)構(gòu)或從業(yè)人員提供回扣。

以學(xué)術(shù)會(huì)議、科研協(xié)作、學(xué)術(shù)支持等名義,在設(shè)備采購(gòu)、工程建設(shè)、科研經(jīng)費(fèi)等領(lǐng)域進(jìn)行不正當(dāng)利益輸送。

在生產(chǎn)環(huán)節(jié)通過(guò)不當(dāng)手段套取資金,用于藥品耗材設(shè)備回扣或“帶金銷(xiāo)售”。

在流通環(huán)節(jié)通過(guò)虛構(gòu)業(yè)務(wù)、利用醫(yī)藥推廣公司虛假活動(dòng)等手段套取資金,用于不正當(dāng)利益輸送。

以捐贈(zèng)資助、實(shí)驗(yàn)推廣等形式捆綁銷(xiāo)售藥品耗材,實(shí)施商業(yè)賄賂。

為醫(yī)療機(jī)構(gòu)從業(yè)人員安排或支付娛樂(lè)性活動(dòng)費(fèi)用。

《指引》強(qiáng)調(diào),經(jīng)營(yíng)者不得使用財(cái)物或其他手段賄賂交易對(duì)方的工作人員或影響交易的單位和個(gè)人,以獲取交易機(jī)會(huì)或競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)!吨敢穼(duì)“財(cái)物”、“財(cái)物給付方式”和“其他手段”進(jìn)行了明確定義:

財(cái)物包括金錢(qián)及金錢(qián)等價(jià)物(如證券、票據(jù)、電子紅包、禮品卡、購(gòu)物卡等)和具有財(cái)產(chǎn)價(jià)值的實(shí)物。

財(cái)物給付方式包括直接給付或通過(guò)促銷(xiāo)費(fèi)、宣傳費(fèi)、贊助費(fèi)、科研費(fèi)、勞務(wù)費(fèi)、咨詢(xún)費(fèi)、傭金等名義,或通過(guò)報(bào)銷(xiāo)費(fèi)用等方式間接給付。

其他手段包括提供旅游、考察、餐飲、有償發(fā)表文章、無(wú)償使用貴重物品等非財(cái)物利益,或提供無(wú)償或低于市場(chǎng)價(jià)格的服務(wù)。

醫(yī)療反腐旨在規(guī)范醫(yī)藥行業(yè)的市場(chǎng)行為,促進(jìn)公平競(jìng)爭(zhēng),保護(hù)消費(fèi)者利益,并維護(hù)醫(yī)藥市場(chǎng)的健康發(fā)展和有序運(yùn)行。我們相信,隨著這些措施的深入實(shí)施,未來(lái)行業(yè)環(huán)境將會(huì)更加優(yōu)化。

       原文標(biāo)題 : 氨基周末|“老藥新價(jià)”緊急剎車(chē);AI重新定義臨床效率

聲明: 本文由入駐維科號(hào)的作者撰寫(xiě),觀點(diǎn)僅代表作者本人,不代表OFweek立場(chǎng)。如有侵權(quán)或其他問(wèn)題,請(qǐng)聯(lián)系舉報(bào)。

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