侵權投訴
訂閱
糾錯
加入自媒體

科學家在子宮內(nèi)進行基因編輯實驗,治療致命肺部疾病

在科學界,基因編輯最大的詬病便在于對倫理道德的挑戰(zhàn)。最近,《科學》子刊《Science Translational Medicine》的封面論文提供了一種新的思路,來自賓夕法尼亞大學醫(yī)學院和費城兒童醫(yī)院的研究人員修復了小鼠的一種致命基因突變,而這種基因編輯修改是在小鼠出生前四天進行的,不是在早期胚胎形成之前。

據(jù)了解,論文作者研究了一種先天性遺傳疾病——表面活性蛋白缺乏癥。表面活性蛋白是一種重要的脂蛋白,他能夠降低肺表面張力并使肺功能正常。但在一些罕見的情況下,嬰兒體內(nèi)會出現(xiàn)基因突變,其表面活性蛋白出現(xiàn)缺陷,當一旦嬰兒出生后,這種癥狀會導致他們在幾個小時候內(nèi)出現(xiàn)呼吸衰竭。

為此,研究人員嘗試在嬰兒誕生之前矯正胚胎的這種基因突變。研究負責人之一的賓夕法尼亞大學醫(yī)學院教授Edward說道:“這里的關鍵是如何指導基因編輯系統(tǒng)靶向呼吸道和肺部的細胞!

實驗中他們將CRISPR試劑輸送到羊水中,而不是采用靜脈注射的方式,從而可以有效且精確地編輯呼吸道上排列的肺上皮細胞。為了驗證基因編輯的有效性,研究人員開發(fā)了一種CRISPR基因編輯熒光報告系統(tǒng)來進行測試,一旦成功,就能在相應點觀察到這種熒光色。最終,實驗證明是成功的。

之后,研究人員又進行了三組對比實驗,結果顯示:不接受治療,或僅僅接受對照治療的小鼠胚胎,在動物出生的6個小時后全部死亡。而接受了基因編輯治療的小鼠胚胎,在24小時后依舊有8%的幼鼠存活。在出生后的第七天,總存活率依舊為5.7%。

“在妊娠中期到晚期,通過基因編輯技術在不可逆轉的病理癥狀出現(xiàn)之前就對疾病進行治愈或者緩解,是一件令人興奮的事情!”研究人員在一份聲明中表示,“鑒于許多先天性肺部疾病,如囊性纖維化和遺傳性(表面活性蛋白)疾病通常由單基因突變引起,這些都是是基因編輯技術的理想候選者!

當然,這次實驗還有一個非常關鍵的點,是否觸及倫理道德的邊界線。有評論指出基因編輯的時間是小鼠出生前4天,相當于人類懷孕的28周后,此時的胎兒已可算做比較極端的早產(chǎn)兒,從而避免了對人類胚胎進行編輯所產(chǎn)生的一系列問題。同時,這種基因編輯理論上也不會改變生殖細胞。但也有人認為這種基因編輯的方式會給母體帶來一定風險。

總而言之,當前的基因編輯實驗還是很難規(guī)避倫理道德的爭議,但另一方面,我們也從小鼠身上看到未來人類治愈遺傳性疾病的曙光。

聲明: 本文系OFweek根據(jù)授權轉載自其它媒體或授權刊載,目的在于信息傳遞,并不代表本站贊同其觀點和對其真實性負責,如有新聞稿件和圖片作品的內(nèi)容、版權以及其它問題的,請聯(lián)系我們。

發(fā)表評論

0條評論,0人參與

請輸入評論內(nèi)容...

請輸入評論/評論長度6~500個字

您提交的評論過于頻繁,請輸入驗證碼繼續(xù)

暫無評論

暫無評論

醫(yī)療科技 獵頭職位 更多
文章糾錯
x
*文字標題:
*糾錯內(nèi)容:
聯(lián)系郵箱:
*驗 證 碼:

粵公網(wǎng)安備 44030502002758號