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大片段DNA插入來了,基因編輯迎接新時代

/陳根

基因編輯技術(shù)正在成為新的技術(shù)熱點。

就在幾年前,我們可能還覺得基因編輯技術(shù)離我們非常遙遠(yuǎn),因為基因編輯技術(shù)除了需要克服技術(shù)障礙,還需要面對倫理拷問,這也是基因編輯技術(shù)不同于其他生物技術(shù)的地方。畢竟,一旦應(yīng)用了基因編輯技術(shù),我們?nèi)祟愖约阂膊恢罆斐墒裁唇Y(jié)果。

2023年年末,美國FDA批準(zhǔn)了首個基于CRISPR-Cas9的基因編輯療法上市,用于治療鐮狀細(xì)胞病,幾天前,FDA進一步批準(zhǔn)了該療法用于治療輸血依賴性β-地中海貧血。這被認(rèn)為是基因編輯在臨床應(yīng)用中的重大勝利,這也讓基因編輯技術(shù)在一次活躍起來,這一次,基因編輯技術(shù)似乎離進入我們的生活,并用于更多疾病治療更近了。

122日,《自然》發(fā)布了2024年值得關(guān)注的七大技術(shù),其中,大片段DNA插入赫然在列。那么,什么是c?它又憑什么被《自然》雜志列為今年最值得關(guān)注的技術(shù)之一呢?

所謂大片段DNA插入,其實就是指通過基因編輯技術(shù),將較大的DNA序列精確地插入到生物基因組中的特定位點。想象一下,基因編輯技術(shù)就像是一把微型的基因剪刀,可以精確地剪下或插入生物體基因組中的特定DNA序列。

過去,基因編輯主要集中在小范圍的修改,類似于在一段文字中進行小幅度的修正,這類小修改相對容易,但是,當(dāng)我們試圖引入更大片段的DNA時,就像是在一篇文章中插入一整段文字,這就會變得相當(dāng)復(fù)雜。

要知道,通常,使用的基因編輯工具,比如CRISPR-Cas9,是通過引導(dǎo)RNACas9蛋白引導(dǎo)到特定的基因組位點,然后Cas9蛋白負(fù)責(zé)剪切或修改這個位點的DNA序列。在小范圍修改中,只需引導(dǎo)RNA攜帶Cas9到目標(biāo)基因的相對短的DNA序列上。這種小范圍的修改更容易、更精準(zhǔn)。

然而,當(dāng)我們試圖引入更大片段的DNA時,就會面臨許多挑戰(zhàn)。首先,引導(dǎo)RNA需要匹配目標(biāo)DNA序列,但RNA分子有自己的穩(wěn)定性和長度的限制。較大的DNA片段可能需要更長的引導(dǎo)RNA,這就增加了設(shè)計的難度。其次,Cas9蛋白負(fù)責(zé)DNA的切割,但其活性區(qū)域有其大小和構(gòu)造的限制。引入較大的DNA片段可能需要更復(fù)雜的Cas9構(gòu)造,以確保有效的切割和插入。

面對這些問題,科學(xué)家也提出了很多新興的解決方案,其中之一是使用一種稱為單鏈退火蛋白(SSAP)的分子。這個分子可以看作是一種導(dǎo)航工具,通過失去了剪切活性的CRISPR-Cas9系統(tǒng),能夠?qū)⒋蠹s2kbDNA序列精準(zhǔn)地引導(dǎo)插入到生物基因組的特定位置。

再比如,由中國科學(xué)院的高彩霞教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團隊開發(fā)了 PrimeRoot,這項技術(shù)使用了一種被稱為Prime Editing的方法,Prime Editing的原理就像是在文字中進行精確編輯,而不是簡單地剪切和粘貼,這項技術(shù)使用一種特殊的酶,可以按照設(shè)計的方式在基因組中插入新的DNA序列,同時確保高度的準(zhǔn)確性和精確性。

總的來說,大片段DNA插入技術(shù)突破了過去基因編輯主要專注于小范圍修改的限制,使科學(xué)家能夠更精準(zhǔn)地引入更大片段的基因組改變。這為基因組定點修復(fù)和精準(zhǔn)基因編輯提供了更可行的途徑,對于研究人類基因和解決基因相關(guān)疾病,以及在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域進行植物基因組工程都具有重要的意義。

       原文標(biāo)題 : 陳根:大片段DNA插入來了,基因編輯迎接新時代

聲明: 本文由入駐維科號的作者撰寫,觀點僅代表作者本人,不代表OFweek立場。如有侵權(quán)或其他問題,請聯(lián)系舉報。

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