利用機(jī)器學(xué)習(xí)開(kāi)發(fā)新療法的藥物研發(fā)公司Verge Genomics（維智基因）近期宣布完成 3200 萬(wàn)美元 A 輪融資，由德豐杰風(fēng)險(xiǎn)投資公司領(lǐng)投，其他參與方包括藥明康德風(fēng)險(xiǎn)投資基金、ALS Investment Fund、Agent Capital 和 OS Fund 等創(chuàng)新生物科技投資機(jī)構(gòu)。據(jù)動(dòng)脈網(wǎng)了解，目前Verge Genomics已累計(jì)融資超過(guò)3600萬(wàn)美元。

率先起步，從機(jī)器學(xué)習(xí)開(kāi)始

位于舊金山的Verge Genomics成立于2015年，是一家將機(jī)器學(xué)習(xí)、神經(jīng)科學(xué)和實(shí)驗(yàn)生物學(xué)結(jié)合來(lái)推動(dòng)藥物研發(fā)的企業(yè)�，F(xiàn)在Verge的團(tuán)隊(duì)里共有15人，其中大多數(shù)是來(lái)自UCLA、斯坦福、牛津和UCSF的博士。他們涉及的領(lǐng)域包括機(jī)器學(xué)習(xí)、神經(jīng)科學(xué)、藥物研發(fā)、應(yīng)用數(shù)學(xué)、生物物理學(xué)和數(shù)據(jù)學(xué)。此外Verge還有科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)和戰(zhàn)略顧問(wèn)委員會(huì)。成員包括世界頂尖的科學(xué)家和研究學(xué)者。優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)幫助Verge加速藥物研究從理論到臨床實(shí)踐的過(guò)程。

Verge Genomics的CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人Alice Zhang本科畢業(yè)于普林斯頓大學(xué)，之后進(jìn)入加州大學(xué)洛杉磯分校神經(jīng)遺傳學(xué)教授Daniel Geschwind的實(shí)驗(yàn)室攻讀博士學(xué)位。在這期間，機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)的快速發(fā)展，以及基因組學(xué)數(shù)據(jù)的爆炸式增長(zhǎng)，都給她留下了極深的印象�！拔覀冋�處于一個(gè)獨(dú)特的時(shí)刻，”Alice說(shuō)，“以前，我們認(rèn)為一些疾病過(guò)于復(fù)雜，無(wú)法解決。但現(xiàn)在，我們終于有了解決這些問(wèn)題的工具�！�

于是Alice決定放棄學(xué)位，構(gòu)建一個(gè)可擴(kuò)展的藥物研發(fā)引擎，通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)來(lái)開(kāi)發(fā)復(fù)雜疾病的創(chuàng)新化、個(gè)性化療法。她和研究生物醫(yī)學(xué)工程的JASON CHEN共同創(chuàng)辦了Verge Genomics。并得到了美國(guó)著名創(chuàng)業(yè)孵化器Y Combinator的支持。

“我認(rèn)為當(dāng)時(shí)是一個(gè)獨(dú)特的時(shí)間點(diǎn)。我們正在經(jīng)歷一場(chǎng)革命，率先起步是關(guān)鍵，”Alice說(shuō)道，“我很高興Verge Genomics能成為最早將神經(jīng)科學(xué)和基因組學(xué)結(jié)合起來(lái)開(kāi)發(fā)新藥的公司之一。”由于在生物醫(yī)藥行業(yè)的杰出成就和巨大潛力，Alice當(dāng)選為美國(guó)《福布斯》雜志“30歲以下30位精英”（30 Under 30）以及《麻省理工科技評(píng)論》“35歲以下科技創(chuàng)新35人”（35 Innovators Under 35）。

（Verge Genomics的CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人Alice Zhang）

對(duì)于公司研究的理論基礎(chǔ)，Alice解釋道，“疾病受到多個(gè)基因的影響。而大多數(shù)的藥物研究都失敗了，是因?yàn)檠芯空呙看沃粚Ｗ⒂谝粋�(gè)基因�！崩�用人工智能工具，在大量數(shù)據(jù)中尋找到潛在的治療分子，可以幫助開(kāi)發(fā)新療法，特別是一些神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，比如阿爾茨海默病、帕金森綜合征、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。

目前或者傳統(tǒng)的藥物研究模式就像是猜謎游戲。Alice認(rèn)為，盡管這些模式對(duì)于之前的一些疾病有一定的幫助，但諸如阿爾茨海默病這樣的重大疾病，因?yàn)樘�過(guò)于復(fù)雜，不能僅僅靠意外的發(fā)現(xiàn)來(lái)找到解決辦法。

而Verge采用的研究方法是通過(guò)分析有關(guān)DNA、RNA和蛋白質(zhì)的大量數(shù)據(jù)，來(lái)找出導(dǎo)致某種疾病的數(shù)百個(gè)相互影響的基因，然后研發(fā)出能一次性解決所有基因問(wèn)題的藥物。這似乎是一個(gè)充滿野心的計(jì)劃。但Verge通過(guò)結(jié)合基因組數(shù)據(jù)、人工智能和Google搜索引擎所依靠的技術(shù)，已在這一領(lǐng)域取得了一定進(jìn)展。

對(duì)于Alice來(lái)說(shuō)，這些工具能幫助她更好地理解人體大腦結(jié)構(gòu)的多樣性以及更高級(jí)的數(shù)據(jù)集。而這些通過(guò)計(jì)算得出的預(yù)測(cè)和大量的數(shù)據(jù)反過(guò)來(lái)可以改善Verge的模式和運(yùn)算法則，這就是機(jī)器學(xué)習(xí)的整體概念。

Alice表示，“我們將計(jì)算得出的預(yù)測(cè)通過(guò)一個(gè)人類藥物監(jiān)測(cè)平臺(tái)，用于內(nèi)部的臨床前模型�！边@意味著，Verge將全程使用人類的數(shù)據(jù)，而不是在臨床試驗(yàn)前都依靠動(dòng)物的數(shù)據(jù)。

目前，Verge針對(duì)ALS的領(lǐng)先項(xiàng)目，已經(jīng)完成了數(shù)據(jù)收集，定向研發(fā)和小分子療法的階段。在“漸凍人癥”的模型里，Verge的7款分子已能在體外實(shí)驗(yàn)中減緩患者的細(xì)胞死亡。

多方合作，尋找復(fù)雜疾病新療法

生物制藥企業(yè)想要為藥物治療領(lǐng)域帶來(lái)全新的變革，神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病是一個(gè)好的切入點(diǎn)，而這也正是Alice的專業(yè)領(lǐng)域。經(jīng)過(guò)近3年的快速發(fā)展，Verge 已和兩家大型制藥企業(yè)簽訂了協(xié)議，對(duì)抑郁狂躁型抑郁癥和大腦淀粉樣血管病進(jìn)行研究。Verge也致力于和一些頂級(jí)的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)以及政府組織合作，來(lái)建立專有數(shù)據(jù)庫(kù)，使之成為最全面的針對(duì)帕金森綜合征和ALS患者的基因數(shù)據(jù)庫(kù)。

（Verge團(tuán)隊(duì)，圖片來(lái)自于Verge Genomics）

2017年9月，Verge宣布與哥倫比亞大學(xué)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中心、Massachusetts General Institute for Neurodegenerative Disease、南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)中心以及密歇根大學(xué)醫(yī)學(xué)院的神經(jīng)學(xué)部展開(kāi)合作，將Verge的患者基因數(shù)據(jù)庫(kù)和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）模型以及一些先進(jìn)的成像技術(shù)相結(jié)合，來(lái)建立患者疾病研究和臨床前模型之間的聯(lián)系。

2017年11月，Verge宣布和美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）的National Human Genome Research Institute、美國(guó)斯克利普斯研究所以及德累斯頓工業(yè)大學(xué)合作。這些學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)提供了大量的帕金森患者樣本和臨床前模型，Verge通過(guò)基因組分析和數(shù)據(jù)生成來(lái)確定最佳的臨床前模型，使之進(jìn)入臨床階段，同時(shí)研發(fā)出創(chuàng)新療法。此外，Verge已經(jīng)針對(duì)六種不同的疾病，規(guī)劃了十幾種全新的治療方法。

2018年1月，Verge宣布和科技公司Datavant達(dá)成合作關(guān)系。這也是Verge首次涉及藥物數(shù)據(jù)領(lǐng)域。Datavant的主要業(yè)務(wù)是整合全世界的醫(yī)療數(shù)據(jù)，通過(guò)人工智能，來(lái)幫助臨床實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)和說(shuō)明，增加其成功率，使更多藥物順利進(jìn)入臨床階段。Datavant的總裁兼聯(lián)合創(chuàng)始人Travis May表示，“Verge在計(jì)算研究生物學(xué)領(lǐng)域的數(shù)據(jù)和專業(yè)知識(shí)給臨床實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，我們很高興和Verge開(kāi)展合作，來(lái)加快藥物研究�！�

2018年3月，Verge宣布針對(duì)帕金森病，進(jìn)行單細(xì)胞基因組測(cè)序，來(lái)建立這個(gè)領(lǐng)域的第一個(gè)數(shù)據(jù)集。這次項(xiàng)目是由Verge領(lǐng)導(dǎo)，合作方包括加州大學(xué)圣迭戈分校 （UC San Diego） 以及比利時(shí)的生命科學(xué)研究機(jī)構(gòu)VIB。Alice表示，“這次的合作能幫助Verge進(jìn)一步通過(guò)計(jì)算分析來(lái)建立高質(zhì)量的數(shù)據(jù)庫(kù)，三方能提供神經(jīng)生物學(xué)、單細(xì)胞測(cè)序和機(jī)器學(xué)習(xí)方面的專業(yè)知識(shí)，來(lái)創(chuàng)建一個(gè)正確的數(shù)據(jù)庫(kù)，開(kāi)啟醫(yī)療的新突破�！�

AI開(kāi)啟藥物研發(fā)新時(shí)代

Alice表示，“在Verge，我們相信打通產(chǎn)業(yè)、學(xué)術(shù)、計(jì)算和生物之間的鴻溝，對(duì)于充分挖掘AI在藥物研究領(lǐng)域的潛力來(lái)說(shuō)至關(guān)重要�！�

“通過(guò)將機(jī)器學(xué)習(xí)和藥物研究相結(jié)合，我們能更快地研發(fā)出一些重大疾病的創(chuàng)新療法，比如說(shuō)帕金森綜合征和ALS。我們想要投資方理解這種跨學(xué)科的思維模式。也很開(kāi)心看到來(lái)自生物技術(shù)和科技領(lǐng)域的投資者支持我們。而我們會(huì)利用這筆資金來(lái)推進(jìn)最有發(fā)展前景的藥物研究，使之進(jìn)入臨床階段。同時(shí)，也繼續(xù)擴(kuò)大我們的專有數(shù)據(jù)庫(kù)和探索更多的治療方案�！�

來(lái)自DFJ的Emily Melton表示，“與機(jī)器學(xué)習(xí)有關(guān)的數(shù)據(jù)量急劇增長(zhǎng)，讓我們看到了潛在的機(jī)會(huì)，來(lái)改革藥物的研發(fā)。Verge Genomics優(yōu)秀的跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)以及他們的想法影響了我們，將技術(shù)和神經(jīng)生物學(xué)相結(jié)合，來(lái)研發(fā)出一些復(fù)雜疾病的創(chuàng)新療法�！�

藥明康德（WuXi AppTec）的首席財(cái)務(wù)官兼首席投資官Edward Hu表示，“Verge已經(jīng)建立了世界上最全面的數(shù)據(jù)庫(kù)之一，這個(gè)數(shù)據(jù)庫(kù)結(jié)合了疾病研究、機(jī)器學(xué)習(xí)和人工智能。我們選擇投資Verge，旨在參與到運(yùn)用人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)來(lái)研發(fā)藥物的領(lǐng)域中來(lái)�！�

（圖片來(lái)自Verge Genomics）

作為醫(yī)藥工業(yè)數(shù)字化創(chuàng)新的典型代表，Verge獲得知名風(fēng)投基金的投資再次提示了創(chuàng)新藥行業(yè)跨界擁抱人工智能（AI）等技術(shù)的趨勢(shì)，創(chuàng)新藥企業(yè)正在進(jìn)入依靠 AI 能力競(jìng)爭(zhēng)的新時(shí)代，這值得關(guān)注醫(yī)藥和生命科學(xué)領(lǐng)域的投資者引起注意。

AI 藥物研發(fā)作為新興領(lǐng)域，目前世界范圍內(nèi)有十幾家具有代表性的公司正在不同技術(shù)方向上做嘗試，IBM Watson Health 可能是其中最知名的，除了維智基因，還包括美國(guó)的 Atomwise、Berg Health 、 Insilico Medicine 、 NuMedii 、 Numerate 、 Recursion Pharmaceuticals、TwoXAR；英國(guó)的 BenevolentAI、Exscientia；中國(guó)的冰洲石生物科技（AccutarBio）、晶泰科技（XtalPi）。

今年初，國(guó)內(nèi)的 AI 藥物研發(fā)公司晶泰科技完成了約 1500 萬(wàn)美元 B 輪融資，由紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投，谷歌跟投，上一輪投資者騰訊追加投資。3 月，致力于利用 AI 提升新藥研發(fā)效率的公司 Atomwise 宣布完成 4500 萬(wàn)美元 A 輪融資，領(lǐng)投方為 Monsanto Growth Ventures、DCVC（Data Collective）和 B Capital Group，參與的投資者還包括百度風(fēng)投、騰訊、早期投資者 Y Combinator 等。

4 月，生物科技“獨(dú)角獸”BenevolentAI 宣布從新老投資者中融資 1．15 億美元，使公司估值達(dá)到了 21 億美元。對(duì)于創(chuàng)新藥企業(yè)，持續(xù)的研發(fā)投入幾乎是保持長(zhǎng)期競(jìng)爭(zhēng)力的唯一途徑。2017 年，全球研發(fā)投入前十名的藥企所投入的研發(fā)資金占銷售收入的比例基本在 20％以上，最高達(dá)到 45．5％。

總體而言，AI工具正在制藥行業(yè)得到越來(lái)越廣泛的應(yīng)用，是制藥行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型的重要一環(huán)，將重塑制藥行業(yè)的面貌。