2019年，F(xiàn)DA的藥品評價和研究中心(CDER)批準(zhǔn)了48個NDA和BLA申請，以及96個首仿藥；48個首次NDA和BLA申請中有37個新分子實體，21個a孤兒藥，24個藥獲優(yōu)先評審。

根據(jù)《FDA安全與創(chuàng)新法案》（GAIN），新抗生素Fetroja（治療復(fù)雜尿路感染）、Xenleta（治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎）、抗結(jié)核新藥Pretomanid、Zerbaxa（治療醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎和呼吸機(jī)相關(guān)細(xì)菌性肺炎）和Recarbrio（亞胺培南、西司他丁和Relebactam三藥聯(lián)合注射液，治療成人復(fù)雜尿路感染和復(fù)雜腹腔感染）獲得FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）稱號。開發(fā)Pretomanid的全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟還獲得一張熱帶病優(yōu)先審查券。

首個針對杜氏肌營養(yǎng)不良突變罕見病的靶向治療藥物Vyondys 53被FDA授予優(yōu)先審查和孤兒藥指定。此外，F(xiàn)DA獎勵開發(fā)公司Sarepta Therapeutics Inc一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查券。

因為囊性纖維化新藥Trikafta帶給廣大囊性纖維化患者的獲益，F(xiàn)DA授予Trikafta所有可用的指定，包括優(yōu)先審評、快速通道、突破性治療和孤兒藥，以最有效的方式推進(jìn)了批準(zhǔn)，用時3個月就完成審批，提前了近5個月。同時FDA獎勵Vertex公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評劵。

Genentech公司的Rozlytrek（Entritinib，治療攜帶NTRK（神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶）基因融合腫瘤）是FDA批準(zhǔn)的第三個基于不同類型腫瘤的共同生物標(biāo)志物而非腫瘤起源部位的癌癥治療。這項批準(zhǔn)標(biāo)志著“tissue agnostic（組織不可知*）”癌癥藥物開發(fā)的新模式。另兩個藥物分別為：2017年的Pembrolizumab，治療微衛(wèi)星不穩(wěn)定高（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷(dMMR)腫瘤；2018年的Larotretinib，治療NTRK基因融合腫瘤。

諾華公司的Piqray（alpelisib）是第一種用于乳腺癌的PI3K抑制劑，也是第一個根據(jù)實時腫瘤學(xué)審查（RTOR）試點計劃批準(zhǔn)的新分子實體。RTOR允許FDA在正式提交申請之前開始分析關(guān)鍵療效和安全數(shù)據(jù)集，允許審查小組更早開始審查并與申請人溝通。Piqray還使用了最新的評估輔助（AAid），這是一個多學(xué)科審查模板，旨在將FDA的書面審查集中在批判性思維和一致性上，并減少花在行政任務(wù)上的時間。批準(zhǔn)Piqray的時間比處方藥使用費法案VI（PDUFA）目標(biāo)日期提前了大約三個月。

首個口服GLP-1藥物，諾和諾德的Rybelsus索馬魯肽口服片獲批，這是第一個無需注射的胰高血糖素樣肽（GLP-1）受體激動劑治療藥物，用于2型糖尿病患者的非胰島素治療。而禮來公司（Eli Lilly）的Baqsimi鼻粉末吸入劑則是首個獲批的無需注射即可用于緊急治療嚴(yán)重低血糖癥的胰高血糖素療法。

圖一、2010-2019年CDER批準(zhǔn)新藥數(shù)

圖二、2010-2019年CDER批準(zhǔn)首仿藥數(shù)

2019年2月FDA出臺《競爭性仿制藥指南》（Competitive Generic Therapies，CGT），目的是通過政策支持激勵醫(yī)藥企業(yè)開發(fā)對競爭不足藥物的仿制藥。據(jù)2017年頒布的FDA再授權(quán)法案，如在FDA“橙皮書”中只有不超過一種已批準(zhǔn)藥物，該藥物將被認(rèn)為仿制藥競爭不充分，提交此類藥物的仿制藥申請可以獲得CGT資格認(rèn)定。

表一、48個NDA和BLA申請

2019年，F(xiàn)DA的生物制品評估和研究中心(CBER)批準(zhǔn)了21個BLA申請、3個NDA和ANDA申請。其中有3個疫苗類產(chǎn)品（首個預(yù)防天花和猴痘的活性疫苗、首個預(yù)防埃博拉病毒的疫苗和登革熱四價活疫苗），以及基因療法Zolgensma。

FDA授予首個預(yù)防埃博拉病毒的疫苗ERVEBO優(yōu)先審查和突破性療法，在不到6個月的時間內(nèi)完成了對Ervebo安全性和有效性的評估，并獎勵一張熱帶疾病優(yōu)先審查券給開發(fā)該疫苗的Merck公司。

表二、20個BLA申請

表三、3個NDA和ANDA申請