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228個新藥注冊申請被拒,CDE告訴你背后的真相

2022年,CDE勸退了多少新藥?

9月7日,CDE發(fā)布《2022年度藥品審評報告》,給出了我們答案。2022年,共有228件藥品注冊申請,因申報資料無法證明其安全性、有效性或質(zhì)量可控性,經(jīng)技術(shù)審評后審評結(jié)論為不批準/建議不批準,同比增加24.59%。

通過對上述注冊申請未獲批準的原因及研發(fā)注冊過程中存在的缺陷進行分析,CDE也梳理出2022年藥品注冊申請存在的主要問題,并提出了建議。

正所謂凡事預則立不預則廢,藥企在藥物研發(fā)過程中,如果能對CDE提出的問題,提前做出應對之策,或許將會更大程度的減少藥物失敗的風險。

/ 01 / 藥物研發(fā)立題方向錯誤

對于創(chuàng)新藥企而言,第一個不能犯的錯誤是,選錯了研發(fā)立題方向。這一問題經(jīng)常出現(xiàn)在新藥研發(fā)階段或藥物上市后的變更開發(fā)立項階段。

具體而言,這一錯誤主要體現(xiàn)在以下三個方面:

一、企業(yè)在早期立項時對成藥性風險評估不足、對產(chǎn)品臨床價值的評估欠缺;

二、在立項時藥物臨床開發(fā)適應癥選擇不合理、開發(fā)劑型或給藥途徑選擇不合理;

二、改良型新藥開發(fā)立項無法體現(xiàn)臨床價值,聯(lián)合用藥或者復方制劑開發(fā)違背臨床診療和用藥原則,或缺乏充分的有效性和安全性研究數(shù)據(jù)支持。

值得一提的是,藥企在開發(fā)立題合理性方面存在的問題尤為突出。與往年相比,2022年涉及該問題的注冊申請數(shù)量呈現(xiàn)持續(xù)增長的趨勢。

這也提醒藥企,在新藥研發(fā)立項時,對于開發(fā)立題合理性要更謹慎得斟酌。

/ 02 / 無法證明藥物有效性

第二個不能犯的錯誤是,無法證明藥物有效性。這一問題經(jīng)常出現(xiàn)在藥物上市許可注冊申請過程中,在臨床前研發(fā)藥物中也曾出現(xiàn)過這一情況。

具體而言,這一錯誤主要體現(xiàn)在以下三個方面:

一、已完成的臨床研究存在試驗方案或者研究質(zhì)量控制問題,無法得到客觀的研究數(shù)據(jù)以評價受試品種的有效性;

二、已有的臨床研究數(shù)據(jù)尚無法證明藥物的有效性;

三、創(chuàng)新藥臨床前藥效學和藥理機制研究結(jié)果未能提示有效性價值,或不足以支持進入臨床試驗。

其中,因為創(chuàng)新藥臨床前藥理藥效研究結(jié)果不足以提示有效性,不支持其進入臨床試驗的情況,較往年更加多見。

這也提醒藥企,在移交注冊申請前,需要更加注意臨床前藥理藥效研究結(jié)果是否有效,盡量減少做無用功的行為。

/ 03 / 無法證明藥物安全性

第三個不能犯的錯誤則是,無法證明藥物安全性。這一問題可能出現(xiàn)在藥物開發(fā)的各個階段。

具體而言,這一錯誤主要體現(xiàn)在以下三個方面:

一、在新藥早期開發(fā)階段,研究結(jié)果就提示毒性明顯或者安全劑量范圍過于狹窄,不宜進行臨床人體試驗,或提示應用于臨床可能承受的風險明顯高于獲益;

二、臨床前安全性研究方法或研究質(zhì)量控制問題,或者研究數(shù)據(jù)不充分,無法獲得充分的安全性信息以保障后續(xù)臨床試驗受試者的安全;

三、已有的臨床研究數(shù)據(jù)顯示藥物存在嚴重不良反應,臨床應用獲益和風險比值不合理。

除了研發(fā)立題、有效性、安全性三大方面存在的問題,其他藥企在注冊申請方面也存在一些問題。比如,未按溝通交流時監(jiān)管提出的要求和標準,提供研究數(shù)據(jù)或補充完善研究項目;未按補充資料通知要求開展補充研究或完善研究資料;用于支持變更補充申請的文獻依據(jù)或者研究數(shù)據(jù)支持不足等。

其中,沒有按溝通交流時監(jiān)管方提出的要求,補充完善研究項目而未獲批準的注冊申請數(shù)量較往年明顯增加。這也提醒藥企,要重視與監(jiān)管部門的溝通交流。

/ 04 / 總結(jié)

總的來看,與往年相比,藥企在新藥注冊方面的問題仍主要集中在研發(fā)立題和藥品的安全有效、質(zhì)量可控這三方面。

通過對上述藥品注冊申請存在問題的梳理,CDE也為業(yè)界各方提供參考建議:

重視藥物開發(fā)立題的依據(jù)問題、建立并堅持創(chuàng)新藥研發(fā)的科學邏輯、深入挖掘和拓展溝通交流機制優(yōu)勢、加強對法律法規(guī)規(guī)章和技術(shù)指導原則的研讀。

       原文標題 : 228個新藥注冊申請被拒,CDE告訴你背后的真相

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