2023,CRISPR基因編輯療法元年?
2012年,CRISPR基因編輯橫空出世。
當(dāng)時,所有人都覺得這將會是生物科技領(lǐng)域最強(qiáng)大的工具之一,然而,在療效與安全性問題的雙重困擾下,CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運(yùn)用步履維艱。
如今,經(jīng)過了十多年的漫長遠(yuǎn)征,CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前,在針對CRISPR基因療法召開的FDA專家會上,專家小組表示這種鐮狀細(xì)胞病療法足夠安全,可以用于臨床。這也就意味著,這一療法獲FDA批準(zhǔn)上市的概率相當(dāng)大,最終答案將在12月8日揭曉。
看起來,2023年很有可能會成為基因編輯療法的元年。
/ 01 / 最大的不確定性:安全性疑云
Exa-cel療法是福泰制藥與CRISPR共同研發(fā)的一款CRISPR基因編輯療法,用于治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞。⊿CD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)。
這一療法的原理是,其可以利用基因編輯工具剪斷骨髓干細(xì)胞中的一段DNA。這會釋放被阻斷的基因,以產(chǎn)生一種通常僅由胎兒產(chǎn)生的血紅蛋白(HbF),而HbF指導(dǎo)正常血紅蛋白的產(chǎn)生,從而治療SCD和TDT疾病。
更重要的是,這種療法僅需要輸注一次即可起效,便能夠解決嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病患者需要終身輸血的問題。
在臨床試驗(yàn)中,這一點(diǎn)也得到了證實(shí)。在17例接受exa-cel治療并可評估療效的嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血病患者中,94.1%的患者達(dá)到主要終點(diǎn),100%的患者達(dá)到次要終點(diǎn)。
今年6月8日,F(xiàn)DA接受了exa-cel治療SCD和TDT的生物制品許可申請。如果,F(xiàn)DA批準(zhǔn)exa-cel上市,那么這款藥物將會是全球首個批準(zhǔn)上市CRISPR基因編輯療法。
盡管exa-cel的療效看起來沒問題,但是FDA卻對這一療法的安全性問題有所疑慮,尤其是在“脫靶”效應(yīng)上。
要知道,自2012年CRISPR基因編輯技術(shù)誕生以來,脫靶就成為其發(fā)展制約的主要因素之一。如果CRISPR基因編輯技術(shù)對預(yù)期靶標(biāo)以外的其他DNA片段進(jìn)行了切割,可能會破壞非靶向基因的功能或調(diào)節(jié),引發(fā)嚴(yán)重后果。
為了確定福泰對這款藥物脫靶的分析是否可靠,F(xiàn)DA召集了智囊團(tuán)開會表決。
/ 02 / 新時代能否開啟
10月31日,F(xiàn)DA召開外部專家會,以討論該療法的未來走向。
在會議上,專家小組表示,福泰對這款藥物的脫靶分析相當(dāng)詳細(xì),這種細(xì)胞病療法足夠安全,可以用于臨床。
經(jīng)過一番拉鋸戰(zhàn)后,基因編輯療法exa-cel順利通過了大考。
當(dāng)然,這并不意味著exa-cel一定能夠獲批上市。雖然FDA最終是否會批準(zhǔn)這款藥物的上市,并不受到專家委員會的約束,但從過往的經(jīng)驗(yàn)來看,大部分情況下,F(xiàn)DA都會遵循專家委員會的意見。
最終,exa-cel的終極命運(yùn)將在12月8日揭曉。如果exa-cel能夠順利獲批,作為全球首個獲批的CRISPR基因編輯藥物,對于整個基因療法賽道的玩家來說,意義重大。在克服了安全性問題后,未來基因療法將不斷拓展治療用途、打開更為廣闊的想象空間,甚至帶領(lǐng)整個生物制藥進(jìn)入新的天地。
不過,回到現(xiàn)實(shí)來說,exa-cel的獲批上市只是個開始,后續(xù)的商業(yè)化會是更大的考驗(yàn)。
根據(jù)非營利組織臨床和經(jīng)濟(jì)評論研究所的一份報告,如果該療法獲得批準(zhǔn),預(yù)計價格將極其昂貴,每位患者的費(fèi)用可能高達(dá)200萬美元。而高昂的治療費(fèi)用,很可能將患者阻擋在外。
這一點(diǎn),藍(lán)鳥生物上市基因療法因未能與當(dāng)?shù)卣_(dá)成報銷而從歐洲撤市,便是一個很好的例子。從這個角度來看,基因編輯療法的未來仍然任重而道遠(yuǎn)。
但不管怎么說,CRISPR基因編輯療法的成功都是值得期待的。畢竟,只有成功獲批上市,踏出了第一步,才有資格去考慮未來的商業(yè)化。
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