近日，霍德生物宣布完成由隆門資本、花城創(chuàng)投投資的數(shù)千萬(wàn)元A＋輪融資，資金將用于細(xì)胞治療相關(guān)的進(jìn)一步臨床前研究、GMP生產(chǎn)、質(zhì)量體系和中美臨床申報(bào)等。霍德生物此前曾獲得來(lái)自杭經(jīng)開(kāi)創(chuàng)投、合力投資、賽伯樂(lè)的天使輪融資，以及達(dá)泰資本領(lǐng)投、中關(guān)村東升科技園瑞昇投資跟投的A輪融資。

作為國(guó)內(nèi)少數(shù)專注于神經(jīng)疾病的細(xì)胞治療企業(yè)，成立于2017 年的霍德生物依托其在人iPSCs／ESCs的神經(jīng)分化及細(xì)胞工程等方面的優(yōu)勢(shì)，已建設(shè)1400平米生產(chǎn)、研發(fā)及辦公基地，滿足A＋B＋C級(jí)凈化的細(xì)胞生產(chǎn)車間和臨床級(jí)細(xì)胞制品的生產(chǎn)工藝和質(zhì)控體系�；舻律�物擁有大腦皮層細(xì)胞誘導(dǎo)分化、高成熟度高均一度3D大腦類器官制備方法、體細(xì)胞到 iPSC 重編程方法等多項(xiàng)自主核心專利及研發(fā)平臺(tái)，可為科研機(jī)構(gòu)及海內(nèi)外藥企研發(fā)部門提供高質(zhì)量的各類人源神經(jīng)細(xì)胞、3D類腦器官、配套試劑盒，相關(guān)技術(shù)服務(wù)和合作進(jìn)行其他iPSC衍生臨床細(xì)胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與專利授權(quán)。

神經(jīng)損傷類疾病包括腦卒中、顱腦損傷、脊髓損傷等，神經(jīng)退行性疾病包括帕金森氏病和阿爾茨海默氏病。這些疾病的患者全球有數(shù)千萬(wàn)，且每年新增患者達(dá)數(shù)百萬(wàn)，不過(guò)治療手段卻十分局限，臨床需求一直未能被滿足。面對(duì)這一市場(chǎng)難點(diǎn)，具備先進(jìn)性的多能干細(xì)胞iPSC和ESC的定向神經(jīng)分化技術(shù)的霍德生物，在生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系方面擁有較大優(yōu)勢(shì)，已建立符合FDA申報(bào)要求的可全球商用的iPSC細(xì)胞株及細(xì)胞庫(kù)，并可在體外大量制備批次穩(wěn)定、高純度、高功能性的人神經(jīng)前體胞，相比原代來(lái)源的神經(jīng)干細(xì)胞更具成藥性。

目前，霍德生物分別針對(duì)腦卒中、顱腦損傷、漸凍癥、脊髓損傷、帕金森氏病、自閉癥、老年癡呆等神經(jīng)疾病的4 大在研產(chǎn)品均在臨床前階段�；舻律�物創(chuàng)始人兼CEO 范靖博士透露：“我們首個(gè)前腦神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品 hNPC－01 預(yù)計(jì) 2021 年底向中國(guó) NMPA 和美國(guó) FDA 提交 IND 臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，獲批后將在 2022 年初開(kāi)始臨床試驗(yàn)；而其它管線，預(yù)計(jì)未來(lái)三年將陸續(xù)實(shí)現(xiàn)臨床落地�！�

霍德生物在研管線進(jìn)度展示

神經(jīng)系統(tǒng)是人體內(nèi)最精密的系統(tǒng)，其疾病本身也都有巨大的復(fù)雜性，這導(dǎo)致絕大部分神經(jīng)疾病至今都沒(méi)有有效的治療方法。非常典型的情況是，神經(jīng)損傷及神經(jīng)退行性疾病患者的大腦不同區(qū)域有大量功能性神經(jīng)元死亡并導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)、語(yǔ)言、認(rèn)知等功能障礙，而現(xiàn)有的無(wú)論小分子還是大分子藥物，針對(duì)不同的疾病信號(hào)通路或靶點(diǎn)雖然在神經(jīng)損傷疾病的急性期或某些退行性疾病上可能有一定的神經(jīng)保護(hù)作用，但偏癱穩(wěn)定期已經(jīng)大量死亡的神經(jīng)元功能卻無(wú)法得到替償。

霍德生物通過(guò)早期機(jī)制研究實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，hNPC01 細(xì)胞產(chǎn)品在動(dòng)物中風(fēng)模型進(jìn)行顱內(nèi)移植后可繼續(xù)分化為前腦損傷腦區(qū)的各種功能性神經(jīng)元（比例高達(dá)80％）和膠質(zhì)細(xì)胞。這些功能性神經(jīng)元與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)可以逐步重新形成連接，且移植組動(dòng)物的偏癱上肢運(yùn)動(dòng)功能有明顯改善。這些結(jié)果以及早期的藥學(xué)和安全性動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)都為團(tuán)隊(duì)推進(jìn)功能細(xì)胞替代療法的可行性帶來(lái)了極大的信心。

“神經(jīng)疾病及后遺癥困擾著世界數(shù)千萬(wàn)患者，這一領(lǐng)域擁有巨大的前景和社會(huì)價(jià)值。”范靖博士告訴我們，“我們?cè)缙诰劢乖谏窠?jīng)疾病，就是希望可以通過(guò)自身的技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢(shì)，更快研發(fā)出穩(wěn)定、安全、有效的iPSC 衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品，讓患者盡早受益�！�

目前，除了臨床管線的持續(xù)推進(jìn)，霍德生物也積極地與海內(nèi)外不同量級(jí)的藥企、科研機(jī)構(gòu)展開(kāi)合作。范靖博士相信，通過(guò)共同解決藥物研發(fā)及科學(xué)研究中的挑戰(zhàn)，團(tuán)隊(duì)持續(xù)的成長(zhǎng)，并保持創(chuàng)新和研發(fā)能力處于國(guó)際最前沿，可以持續(xù)為患者和社會(huì)帶來(lái)更大的價(jià)值。

隆門資本創(chuàng)始合伙人王海寧先生表示：人的中樞神經(jīng)系統(tǒng)在損傷或退行性病變后，損傷的神經(jīng)細(xì)胞并不能再生修復(fù)，這使得神經(jīng)系統(tǒng)疾病成為致死、致殘率最高的疾病之一。隨著iPSC和定向分化技術(shù)的發(fā)展，難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞治療更具可行性。目前，國(guó)際知名的有神經(jīng)分化技術(shù)的實(shí)驗(yàn)室或機(jī)構(gòu)大概10多家，但真正能大量、穩(wěn)定地分化得到臨床級(jí)別的、高純度神經(jīng)干細(xì)胞／神經(jīng)前體細(xì)胞和能得到與真實(shí)人腦細(xì)胞構(gòu)成高度相似和高功能性神經(jīng)細(xì)胞群體的團(tuán)隊(duì)很少，技術(shù)壁壘非常高�；舻律�物通過(guò)自主研發(fā)和創(chuàng)新，已建立多種人神經(jīng)前體細(xì)胞、功能性神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)管線，以及配套促成熟培養(yǎng)基的產(chǎn)業(yè)化制備和質(zhì)量控制體系，工藝及質(zhì)控體系行業(yè)領(lǐng)先。

花城創(chuàng)投首席執(zhí)行官童紅梅女士表示：霍德生物團(tuán)隊(duì)擁有國(guó)際領(lǐng)先的iPSC定向誘導(dǎo)神經(jīng)分化技術(shù)，技術(shù)壁壘高，初步實(shí)驗(yàn)表明其分化的神經(jīng)前體細(xì)胞對(duì)腦卒中、顱腦損傷等神經(jīng)損傷性疾病療效顯著，也為阿爾茨海默癥、帕金森癥等困擾學(xué)界已久的神經(jīng)疾病提供了新的方向，在醫(yī)學(xué)和社會(huì)角度都有很高的價(jià)值。

作者：陳宣合