2015年之前，中國的生命科學信息化服務一直處于寒冬之中，直到2015年，行業(yè)發(fā)展拔地而起。導火索就是原國家食藥監(jiān)總局2015年7月22日發(fā)布關(guān)于藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查公告，引起整個醫(yī)藥行業(yè)震動，臨床試驗的規(guī)范化、數(shù)據(jù)的真實性、可溯源性才在行業(yè)內(nèi)得到了應有重視，以往被忽視的臨床試驗數(shù)字化管理也迎來發(fā)展突破口。

此后，臨床審評審批制度不斷改革，相關(guān)政策持續(xù)出臺，推動我國臨床試驗質(zhì)量不斷提升。在過去的幾年間，國內(nèi)臨床試驗行業(yè)破而后立，迎來了翻天覆地的變化。

2020年7月，國家藥監(jiān)局、衛(wèi)健委重磅發(fā)布的新版《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡稱“規(guī)范”）正式施行。在行業(yè)具備基本規(guī)范后，接下來整個臨床試驗數(shù)字化行業(yè)將朝著什么方向發(fā)展？

遠程化臨床試驗和智能化臨床試驗成為行業(yè)公認的發(fā)展趨勢，被認為將成為行業(yè)新常態(tài)。

遠程智能臨床試驗，也被稱為虛擬試驗、混合試驗、去中心化臨床試驗，是一種新興的進行臨床試驗的方法。

遠程臨床試驗成為行業(yè)關(guān)注焦點的直接原因是由于新冠疫情導致臨床試驗開展受挫，不得不采用遠程臨床試驗模式。但本質(zhì)上，遠程臨床試驗作為一種新模式，在藥物上市速度和數(shù)據(jù)質(zhì)量上廣受認可，可以為患者、申辦方、CRO各方帶來更好的獲益，所以被認為將成為未來新趨勢。

在7月2日CDE公布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》征求意見稿也明確建議抗腫瘤藥物臨床試驗設(shè)計中可以考慮加入去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials，DCT）的設(shè)計元素。

征求意見稿建議利用“虛擬”工具，開展遠程醫(yī)療隨訪和監(jiān)測，使用可穿戴設(shè)備收集數(shù)據(jù)、鼓勵申請人探索遠程訪視、遠程實驗室評估、遠程成像評估、遠程監(jiān)測，鼓勵探索研究中心和居家隨訪結(jié)合的新隨訪模式等等。

DCT為什么能獲得CDE的力薦？遠程試驗中如何保證數(shù)據(jù)的準確性、完整性？動脈網(wǎng)采訪了全球領(lǐng)先的生命科學信息化解決方案企業(yè)Medidata。

Medidata是全球首家推出臨床試驗全周期完全遠程智能化的公司，曾通過遠程智能臨床試驗方案助力Moderna新冠疫苗上市。

從患者需求出發(fā)，遠程智能臨床試驗廣受認可

遠程臨床試驗可以大幅降低患者臨床試驗的負擔，患者可以足不出戶參與臨床試驗，遠程注冊登記臨床試驗、在線填寫知情問卷，通過數(shù)據(jù)采集工具、可穿戴設(shè)備、傳感器等提交自報數(shù)據(jù)，通過視頻參與訪視，定期與研究者討論不良事件等。

臨床試驗參與率過低曾導致許多臨床試驗進展緩慢。如何最大程度上降低患者負擔，優(yōu)化臨床試驗體驗一直是業(yè)內(nèi)難題。

在國內(nèi)，患者臨床試驗參與度一直較低，《中國惡性腫瘤流行情況分析報告》顯示，2015年惡性腫瘤患者參與臨床試驗的占比只有0．01％。在美國，也只有 5％ 的癌癥患者參與了美國的臨床試驗。遠程臨床試驗通過降低患者參與負擔保證了研究的穩(wěn)定性。

《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》也肯定了DCT臨床試驗有助于將受試者參與研究的障礙最小化，在傳統(tǒng)試驗中代表性最不足的參與者群體也有參與臨床試驗的機會，臨床試驗結(jié)果在不同人群中的普遍性和代表性將得以增強。

對于臨床試驗發(fā)起方來說，遠程智能臨床試驗帶來的患者參與度提升可以加速產(chǎn)品上市進程，降低藥物研發(fā)成本。

以Moderna的疫苗上市經(jīng)歷為例，Medidata的解決方案幫助Moderna的mRNA疫苗臨床試驗實現(xiàn)3萬患者入組，0次試驗中心訪視，完成了至今最大規(guī)模的遠程智能臨床試驗。

遠程臨床試驗對于加快藥物上市的作用已被多個臨床試驗驗證。

Medidata向動脈網(wǎng)講訴了這樣一個故事，2020年3月，美國再生醫(yī)學領(lǐng)域的領(lǐng)導者TissueTech計劃啟動一項治療嚴重糖尿病足潰瘍的 III 期關(guān)鍵試驗，新冠疫情導致傳統(tǒng)臨床試驗無法開展。而糖尿病足潰瘍疾病是一種截肢風險和死亡風險都很高的疾病，大幅推遲臨床試驗也不可行。

TissueTech找到Medidata轉(zhuǎn)向遠程智能試驗，對患者進行遠程訪視，遠程獲取和審核醫(yī)學影像，并轉(zhuǎn)向遠程監(jiān)查。很快，臨床試驗在三個月后啟動。

Medidata如何在遠程臨床試驗中保證數(shù)據(jù)的完整性和真實性？

目前，全球的衛(wèi)生監(jiān)管機構(gòu)對于智能遠程臨床試驗關(guān)注的重點問題就是如何保證數(shù)據(jù)質(zhì)量與數(shù)據(jù)完整性以及受試者隱私保護。

為了實現(xiàn)全方位數(shù)字監(jiān)查，保證數(shù)據(jù)的規(guī)范性、真實性、可溯源性，Medidata告訴動脈網(wǎng)它們在解決方案中囊括了全套虛擬技術(shù)，支持遠程患者參與和試驗質(zhì)量監(jiān)查。

在遠程智能臨床試驗中，患者在采集數(shù)據(jù)時可以利用應用程序記錄主觀感受，佩戴傳感器實時采集精準的數(shù)據(jù)，可看到數(shù)據(jù)的生成軌跡，保證了記錄在文檔上的數(shù)據(jù)完整、真實、可追溯。告別了以往臨床試驗數(shù)據(jù)往往基于無法溯源的信息來源。

多維的數(shù)據(jù)采集保證了患者端源數(shù)據(jù)的質(zhì)量。在數(shù)據(jù)的管理上，Medidata推出了中央化監(jiān)查解決方案。中央化監(jiān)查讓申辦方和CRO無論何時何地，都可持續(xù)地監(jiān)控和分析試驗數(shù)據(jù)。數(shù)字化監(jiān)查能夠從任何地方持續(xù)監(jiān)查數(shù)據(jù)，對臨床試驗進行遠程監(jiān)管，使申辦方和CRO能夠創(chuàng)新和優(yōu)化試驗設(shè)計。

臨床試驗進入智能化時代，Medidata破解行業(yè)不可能

近幾年，中國臨床試驗行業(yè)飛速發(fā)展，從無到有、從少到多，實現(xiàn)了由量到質(zhì)的飛躍。未來，臨床試驗行業(yè)發(fā)展方向除了遠程化外，智能化也是臨床試驗發(fā)展的一大方向。

智能化臨床試驗涵蓋了臨床試驗的方方面面，各個環(huán)節(jié)中應用智能化技術(shù)可以提升臨床試驗效率、加速產(chǎn)品上市速度。

首先對于患者來說，在患者招募、患者數(shù)據(jù)采集、患者管理等方方面面都將降低患者負擔，帶來更高的臨床試驗效率，開啟以患者為中心的臨床試驗時代。

以罕見病臨床試驗這一難題為例，患者招募難、患者保留、數(shù)據(jù)不足、臨床目標與臨床試驗操作都在罕見病患者臨床試驗中構(gòu)成挑戰(zhàn)。智能化的技術(shù)可以幫助破解以往不可能的難題。

Medidata就曾與卡斯爾門病協(xié)作組織合作，Medidata Acorn AI利用機器學習算法發(fā)現(xiàn)了以往難以識別的卡斯爾門病的生物標志物，AI技術(shù)大大縮短了原定的研究時間，可以為卡斯爾門病和其他罕見疾病進行個性化精準治療。

對于申辦方來說，智能化帶來最大獲益在于增效降本。臨床試驗的復雜性在不斷增加，將新藥推向市場的時間和成本越來越繁重，任務重，時間緊。藥品的迅速上市很大程度上取決于收集和共享完整、及時和高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。

智能化臨床試驗系統(tǒng)的優(yōu)勢在于在數(shù)據(jù)產(chǎn)生時就可以直接獲取，獲取數(shù)據(jù)不需要增加工作復雜度，一次數(shù)據(jù)獲取可以迅速上傳到所有系統(tǒng)之中。

Medidata表示曾有大型制藥公司利用Acorn AI 的數(shù)據(jù)和 Intelligent Trials 的洞察，顯著地加快了一項在入組方面遠遠落后的關(guān)鍵研究。

在生命科學數(shù)字化這個高壁壘的行業(yè)，有能力提供可靠一體化解決方案的企業(yè)并不多，Medidata作為行業(yè)的先行者，一直引領(lǐng)著臨床試驗數(shù)字化行業(yè)發(fā)展，將臨床試驗從舊的手工流程中解脫，不斷突破臨床試驗行業(yè)發(fā)展瓶頸，破解行業(yè)不可能，將其變?yōu)榭刹僮鞯囊?guī)范。如今，Medidata將這套在全球廣受認可的一體化解決方案帶到中國，將和中國的申辦方、監(jiān)管方、研究中心和CRO一起推動國內(nèi)臨床試驗質(zhì)量提升。

作者：楊雪