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前言

2022年11月10日，上海市發(fā)布《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產業(yè)發(fā)展行動方案（2022－2024年）》，專項方案提出到2024年，上海細胞治療科技創(chuàng)新策源能力顯著增強，臨床研究和轉化應用明顯加速，創(chuàng)新資源要素高效配置，產業(yè)能級大幅提升，產業(yè)規(guī)模達到100億元。專項方案有望在資金、人才、技術等方面進一步釋放產業(yè)能量，助力上海市細胞與基因治療產業(yè)快速發(fā)展。

當前，我國各地區(qū)均大力發(fā)展細胞與基因治療產業(yè)。北京、深圳、上海、天津、海南等重點城市均出臺系列政策文件，鼓勵和支持CGT行業(yè)發(fā)展。部分重點地區(qū)將干細胞治療、免疫細胞治療和基因治療納入本地國民經濟和社會發(fā)展“十四五”規(guī)劃或醫(yī)藥健康專項規(guī)劃，并在各自醫(yī)藥健康行動計劃、自貿區(qū)建設方案等政策文件中，給予重點扶持和政策變革的發(fā)展導向。

未來，細胞與基因治療產業(yè)系統(tǒng)工程需要從頂層設計著手，加強細胞與基因治療行業(yè)規(guī)范化管理，創(chuàng)新科技促進尋求技術上的突破，將技術上的突破與創(chuàng)新與臨床應用轉化相結合，以此促進我國細胞與基因治療產業(yè)快速發(fā)展。

Part1

細胞與基因治療產業(yè)概述

細胞治療是指應用人的自體、同種異體或異種（非人體）的細胞，經體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法，體外操作包括細胞在體外的傳代、擴增、篩選以及給予藥物或其他能改變細胞生物學行為的處理。與傳統(tǒng)化學藥物相比，細胞治療產品具有技術迭代快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴度高、產品個性化定制化等特點，已成為各主要發(fā)達國家競相布局的“新賽道”。

干細胞是一類具有自我復制的多潛能細胞，在一定條件下可以分成多種功能細胞。根據來源，干細胞可分為胚胎干細胞（ESCs）、誘導多能干細胞（iPSCs）和成體干細胞（ASCs）等。干細胞具有自我更新、多向分化潛能、低免疫原性和良好的組織相容性等特點，是再生醫(yī)學最具活力的研究領域之一。

免疫細胞治療是通過采集人體自身免疫細胞，經過體外修飾和培養(yǎng)，大量擴增出靶向性殺傷功能增強的免疫效應細胞，然后再回輸到患者體內，從而殺滅血液及組織中腫瘤細胞的療法，以其為代表的腫瘤免疫療法已被廣泛研究和應用于臨床并取得了一定的療效，成為繼手術、放療和化療之后的又一重要的腫瘤治療手段。從技術分類來看，腫瘤細胞免疫治療包括細胞過繼免疫治療、腫瘤疫苗、非特異性免疫刺激、免疫檢驗點單抗 。而腫瘤疫苗來源于自體或異體腫瘤細胞或其粗提取物，帶有腫瘤特異性抗原（TSA）或腫瘤相關抗原（TAA） 。

隨著全球細胞與基因治療產業(yè)邁入了高速發(fā)展期，當前全球已登記的細胞與基因治療相關臨床試驗已超過 7000余項，其中近3000 項已完成臨床試驗研究，并進行了數萬例干細胞移植。截至2022年初，全球經批準的細胞治療產品共33款，包括12種免疫細胞產品和21種干細胞產品。

基于風險，將細胞與基因治療產品大致分為：

Part2

細胞與基因治療產業(yè)市場發(fā)展情況

1．細胞與基因治療市場規(guī)模

全球CGT行業(yè)市場規(guī)模自2016年開始飛速增長。2016年至2021年，全球CGT市場從0．5億美元增長到27．8億美元，復合年增長率為153％。預測未來CGT市場規(guī)模仍保持快速增長趨勢， 2025年全球整體市場規(guī)模為305．4億美元，2021到2025年全球CGT市場復合年增長率為71％。

圖1：全球細胞與基因治療產業(yè)市場規(guī)模（億美元）

來源：火石創(chuàng)造根據公開資料整理

整體上，目前我國細胞與基因治療產業(yè)還比較薄弱。中國CGT行業(yè)市場規(guī)模在政策利好及研發(fā)投入增長的背景下也將快速擴增。2016年至2021年，中國CGT市場從0．02億美元增長到0．4億美元，復合年增長率為112％。隨著技術的發(fā)展及市場需求的不斷增大，預計未來中國CGT市場規(guī)模仍保持快速增長趨勢，預計2025年整體市場規(guī)模為25．9億美元，2020到2025年（估計）中國CGT市場復合年增長率為276％。

圖2：我國細胞與基因治療產業(yè)市場規(guī)模（億美元）

來源：火石創(chuàng)造根據公開資料整理

2．細胞與基因治療產業(yè)投融資情況

醫(yī)藥投融資市場活躍，CGT領域熱度升溫。生物醫(yī)藥／生物技術領域仍是中國醫(yī)療行業(yè)投資熱點領域，近年來CGT領域也逐漸成為投資的關注焦點。據中國CGT領域融資交易情況顯示，2020年度CGT領域融資總金額約為126億美元，2016年至2020年復合年增長率達到59．3％。2020年IPO和私募基金金額顯著增加。預計未來整個醫(yī)藥投融資市場仍會保持較高活躍度，CGT領域的資本投入仍會增加，資本注入也將推動CGT產業(yè)發(fā)展。

圖3：我國CGT領域投資情況（單位：億美元）

來源：火石創(chuàng)造產業(yè)數據中心

Part3

國內外細胞與基因產品及臨床試驗情況

1．全球臨床試驗情況

截至2020年，全球細胞和基因療法處于臨床階段的管線數量約為1220個，其中處于Ⅲ期臨床試驗數量152個，Ⅱ期臨床試驗數量685個，Ⅰ期臨床試驗數量383個。到2025年每年將會有10－20個細胞和基因療法藥物獲批上市，到2025年全球會有70－90個細胞和基因療法藥物獲批上市。這也就意味著未來3年有望看到細胞和基因療法藥物進入大規(guī)模上市期。

圖4：2015－2020年處于臨床階段的細胞治療試驗數量

來源：火石創(chuàng)造產業(yè)數據中心

2021年CAR－T細胞療法的施用情況較2020年下半年略有上升，上升態(tài)勢和不斷獲批的新CAR－T產品及擴展的適應癥并不匹配。同時，根據各公司公告的銷售數據來看，全球CAR－T療法的使用量仍然穩(wěn)步上升。

圖5：全球CAR－T細胞療法在研項目統(tǒng)計

來源：火石創(chuàng)造產業(yè)數據中心

同種異體細胞療法增速超越自體細胞療法。同種異體細胞療法的管線數量從2021年的399個增長至2022年的531個，增速達到33％。同期自體細胞療法從825個增加到1019個，增速達到23％。同種異體細胞療法增長速度超過自體CAR－T療法。

圖6：2020－2022不同來源的細胞治療管線數量及所處階段

來源：火石創(chuàng)造產業(yè)數據中心

2．我國細胞治療產品及臨床試驗情況

截至2021年12月，我國免疫細胞領域已有兩款CAR－T產品成功獲得NMPA上市批準，并正式作為藥品在臨床應用。兩款產品分別為復星凱特阿基侖賽注射液（奕凱達）和藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液（倍諾達），其中藥明巨諾“倍諾達”是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療（百時美施貴寶下屬公司）的CAR－T細胞工藝平臺的基礎上，自主開發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR－T細胞免疫治療產品，是中國首個獲批為1類生物制品的CAR－T產品；復星凱特“奕凱達”是其從美國Kite Pharma引進的Yescarta，復星凱特獲得該產品的全部技術授權，并擁有其在中國包括香港、澳門的商業(yè)化權利，最終作為3類生物制品（3．2類境外已上市、境內未上市的生物制品申報在境內生產上市）獲批上市。

在免疫細胞治療臨床試驗方面，截至2022年8月，我國已有累計131項免疫細胞療法申請獲得CDE受理，其中CAR－T療法84項，其他類型免疫細胞療法共33項。其中，共有75項免疫細胞治療產品申請獲得臨床批件／臨床默示許可，包括CAR－T療法等。按照區(qū)域劃分，上海市、北京市和天津市免疫細胞治療產品臨床試驗數量最多，分別為37項和19項和8項，其余地區(qū)開展臨床試驗數量也在逐年增加。

圖7：全國細胞治療臨床試驗分布

來源：火石創(chuàng)造產業(yè)數據中心

Part4

我國未來細胞與基因治療產業(yè)發(fā)展前景

我國的細胞治療擁有廣闊的應用市場和較為深厚的科研積淀，同時還擁有中央和地方不斷出臺的利好政策支持，發(fā)展動力強勁。然而，要真正實現細胞治療產業(yè)的快速發(fā)展，造福人類健康還需要很長的一段路要走。一方面，國家要繼續(xù)加大基礎研究的投入，創(chuàng)造良好的科研環(huán)境，培育和吸引國際一流人才；另一方面，還需要企業(yè)加大研發(fā)力度，突破細胞治療的核心技術，打造先進的自動化、工業(yè)化的細胞生產工藝體系；同時，相關行業(yè)主管部門也要對細胞治療的政策法規(guī)進行進一步的細化和完善，引導行業(yè)良性有序發(fā)展。

面向未來，細胞與基因治療產業(yè)有以下幾方面需要重點關注：一是加強臨床研究，助力源頭創(chuàng)新；二是加強監(jiān)管措施，消除不確定性；三是注重生產環(huán)節(jié)，緩解卡脖子技術。

—END—

 作者 ｜ 火石創(chuàng)造 胡泊洋  審核 ｜ 火石創(chuàng)造 廖義桃 殷莉

       原文標題 : 洞察 | 我國細胞治療產業(yè)發(fā)展現狀與未來趨勢淺析