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一家千億Biopharma的養(yǎng)成:在被別人顛覆前,先顛覆自己

創(chuàng)新藥企的發(fā)展,總是要經(jīng)歷積年累月無窮無盡的失敗,突然間命運垂青,才會大有進展,否則就有可能永恒的黑暗籠罩。

這樣的節(jié)奏在其他任何領(lǐng)域都只會令人發(fā)瘋,但在創(chuàng)新藥領(lǐng)域卻是成長必經(jīng)的。也正因此,回看美國過去百年發(fā)展,從Biotech成長為Big pharma的藥企寥寥無幾。

每一家完成躍遷的藥企,背后都有一些對難而正確的事的堅持。而能堅持下來的,最終都會慢慢活成Biopharma的樣子。福泰制藥就是其中的一家。

與大部分Biotech一樣,在成立的前十幾年,福泰制藥的藥物研發(fā)屢戰(zhàn)屢敗、屢敗屢戰(zhàn)。從最開始的免疫抑制劑再到HIV,再到丙肝的抗病毒療法,福泰制藥經(jīng)過了20年的試錯,終于找到了囊性纖維化這片應(yīng)許之地。

抓住囊性纖維化機會的福泰制藥瘋狂迭代產(chǎn)品,革自己的命,最后形成了絕對的壟斷。如今,福泰制藥已經(jīng)是一家市值近千億美金的Biopharma。

福泰制藥的成功,再次向我們展示了創(chuàng)新藥研發(fā)本質(zhì):在一個細分領(lǐng)域深耕到極致后,就能帶來巨大的財富。

/ 01 / 二十年的失敗之路

如果用一個詞語,來描述福泰制藥上市前三十年的境遇,“艱難”一詞或許頗為合適。

因為和大部分Biotech一樣,如今市值近千億美元的福泰制藥,在成立后的十幾年時間里,一款創(chuàng)新藥也沒有研發(fā)出來。

1989年,福泰制藥成立之初便立項的重點產(chǎn)品強力免疫抑制劑FK-506,在燒掉公司大部分融資之后,以失敗告終。

直到1999年,經(jīng)歷十年的掙扎后,福泰制藥終于迎來首個商業(yè)化的藥物,治療HIV的Agenerase。

不過,對于福泰制藥來說,這首款上市的藥物象征意義大于實際意義。

因為,Agenerase已經(jīng)是市場上第五個上市的HIV蛋白酶抑制劑,并且還存在著難以吞咽的問題。在這樣的情況下,Agenerase注定無法帶給福泰制藥足夠的回報。

雖然在2003年,福泰制藥推出了改進版fosamprenavir,但依然無力拯救公司的持續(xù)虧損。在看清自己在HIV領(lǐng)域難以獲得成功后,2008年福泰把這兩款HIV藥物賣出,徹底退出HIV領(lǐng)域。

轉(zhuǎn)眼來到2011年,這一年,福泰制藥治療慢性丙肝的替拉瑞韋,于上市首年銷售額超過5億美金,遠超過市場預(yù)期。福泰制藥也因為這款藥物,首次實現(xiàn)了盈利。

本以為公司命運能夠就此出現(xiàn)驚天逆轉(zhuǎn),但沒想到造化弄人。2013年,吉利德推出了一款丙肝神藥 Sovaldi,能夠徹底治愈丙肝。

隨著這一強勁對手的出現(xiàn),福泰制藥的盈利希望戛然而止。福泰制藥不得不在2014年黯然離開乙肝領(lǐng)域。=

/ 02 / 來自囊性纖維化領(lǐng)域的機會

辛辛苦苦二十年,一朝回到解放前,毫無疑問福泰制藥是不幸的。但與當時大部分Biotech相比,福泰制藥又是幸運的。

在乙肝領(lǐng)域失敗后,福泰制藥在另一個領(lǐng)域獲得空前的成功,那就是囊性纖維化領(lǐng)域。

囊性纖維化是一種常染色體隱性遺傳病,由囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)基因突變引發(fā),現(xiàn)在已知該基因約有2000種突變。這一疾病會導(dǎo)致粘液在患者的肺部聚集,造成感染和肺部損傷。過去,囊性纖維化的治療以控制癥狀為主,大部分患有這種疾病的人壽命只有40年,幾乎是一種絕癥。

而當時,囊性纖維化患者群體并不大,美國大約僅有三萬患者,與此同時治療藥物研發(fā)難度又很大,所以幾乎沒有藥企愿意深耕這一領(lǐng)域。即便如今成功的福泰制藥,在囊性纖維化上的成就,也屬于無心插柳柳成蔭。

將時間拉回到2001年5月,彼時福泰制藥以5.92億美元的價格收購了即將倒閉的Aurora。希望加強其開發(fā)和銷售新的高通量篩選(HTS)的實力。

在收購?fù)瓿珊螅L┲扑幇l(fā)現(xiàn)了這家公司有遺留資產(chǎn)需要處理,其中就包括Aurora和囊性纖維化基金會的合作。

本來,福泰制藥對這一遺留項目沒有抱太大的期望,但因為囊性纖維化基金會的資助資金無需任何未來回報,是一種成本較低的融資形式,所以這一項目還是被保留了下來。

命運的齒輪,自此開始轉(zhuǎn)動。

2008年,福泰制藥的囊性纖維化團隊研發(fā)的增效劑Kalydeco,在臨床試驗中期數(shù)據(jù)顯示,用藥2周后和安慰劑相比,最高劑量的患者肺功能改善了10%。

隨著這一積極數(shù)據(jù)的出爐,福泰制藥開始重視起來這一項目,囊性纖維化藥物研發(fā)開始提速。到了2011年,福泰制藥公布Kalydeco的積極臨床III期數(shù)據(jù),在2012年1月底,F(xiàn)DA批準這款藥物上市。

憑借著年費用31萬美元的高昂定價,2013年Kalydeco的銷售額就達到了3.71億美元。福泰制藥的苦日子,總算是熬到頭了。

/ 03 / 一條難以跨越的護城河

福泰制藥是囊性纖維化治療領(lǐng)域的拓荒者,也是顛覆者。

首個治療藥物Kalydeco的成功,將福泰制藥帶到了成功的方向上。其注意到囊性纖維化領(lǐng)域的巨大市場,并開始加大投入,以期待獲得更大的回報。

Kalydeco屬于CFTR強化劑,能夠打開細胞表面損壞的CFTR通道大門,但對于CFTR蛋白損壞嚴重、甚至都不能到達細胞表面的病人,僅有CFTR強化劑無法發(fā)揮作用。當時Kalydeco針對的是g551d突變的患者,這只能幫助6%的美國囊性纖維化患者。而福泰制藥的目標是,覆蓋更多的囊性纖維化患者。

為此,公司后續(xù)又成功開發(fā)出CFTR矯正劑。2015年,Orkambi獲批上市,2018年Symdeko獲批上市,2019年Trikafta獲批上市。CFTR矯正劑可以重新折疊變異的CFTR蛋白并使之能夠轉(zhuǎn)運到細胞表面。

CFTR強化劑和CFTR矯正劑組成二聯(lián)療法以及三聯(lián)療法,使得福泰制藥的囊性纖維化藥物覆蓋患者的比例從5%提升至90%,同時療效也得到提升。

一項包含超過16000名美國患者的真實世界研究顯示,通過Trikafta治療能夠降低87%的肺移植風(fēng)險、減少77%的肺部惡化情況、降低74%的死亡風(fēng)險。

通過不斷迭代產(chǎn)品,福泰制藥已經(jīng)在囊性纖維化病領(lǐng)域占據(jù)了絕對的統(tǒng)治地位。

如今,囊性纖維化疾病患者的預(yù)期壽命不斷增長,這一疾病已經(jīng)從當初的絕癥慢慢轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N慢性疾病,也成為了福泰制藥的搖錢樹。

作為囊性纖維化的唯一玩家,2022年,上述4款囊性纖維化藥物,為其貢獻了89.31億美元收入。

如今,福泰制藥市值接近千億,躋身全球三十大藥企排行榜,是為數(shù)不多,從Biotech成功跨越成Bio pharma的美國藥企。

/ 04 / 自我革命造就的千億帝國

看到這里,你可能會有疑問,囊性纖維化這么大的市場,難道就沒有其他藥企來與福泰制藥競爭嗎?當然有。

艾伯維對囊性纖維化市場一直虎視眈眈,并開啟了三藥聯(lián)用治療囊性纖維化的臨床試驗。一度,艾伯維都被視為福泰制藥的一大威脅。

不過,遺憾的是,艾伯維針對囊性纖維化布局的產(chǎn)品,接連出現(xiàn)失敗,為此艾伯維不得不終止了所有囊性纖維化的臨床試驗。

艾伯維的失敗,也凸顯出囊性纖維化領(lǐng)域的研發(fā)并不容易。而福泰制藥通過一次次藥物迭代,不僅在產(chǎn)品層面鑄造了護城河,還在技術(shù)層面留下了深厚的積累。

憑借著這些優(yōu)勢,盡管已經(jīng)覆蓋了90%的患者,福泰制藥還在囊性纖維化領(lǐng)域努力迭代。

目前,福泰制藥正在與Moderna合作開發(fā)VX-522,這是一種囊性纖維化的mRNA療法,旨在通過使肺部細胞產(chǎn)生功能性CFTR蛋白,這能為囊性纖維化患者帶來變革性的益處,甚至從源頭上治療這種疾病。

由此不難看出,福泰制藥這一千億Biopharma的養(yǎng)成秘訣,可以概括為一句話:在被別人顛覆前,先顛覆自己。

在過去的幾十年間,福泰制藥與大部分大藥企不同,它的管線并沒有太豐富,目前絕大多數(shù)管線都設(shè)定在罕見病領(lǐng)域上,比如抗胰蛋白酶缺乏癥、血紅蛋白病、介導(dǎo)性腎病、進行性肌營養(yǎng)不良癥等。當然,它最為重要的管線依然集中在囊性纖維化領(lǐng)域。

在囊性纖維化領(lǐng)域,福泰制藥不等被競爭對手顛覆,便通過新的產(chǎn)品線去顛覆自己的已有產(chǎn)品線,以保證更多更具競爭力的產(chǎn)品不斷脫穎而出,最終實現(xiàn)自己在行業(yè)內(nèi)遙遙領(lǐng)先的產(chǎn)品代際優(yōu)勢。

這種“顛覆性迭代能力”,也是它能夠從Biotech跨越為Biopharma,坐穩(wěn)千億市值的關(guān)鍵。

事實上,在創(chuàng)新藥領(lǐng)域,顛覆與被顛覆的劇情不斷發(fā)生。第三代ADC藥物顛覆第二代ADC藥物的生命,第三代EGFR顛覆第二代EGFR的生命......

這也提醒了每家藥企,無論在大航海時代你們將創(chuàng)造什么,真正需要做的是,全力以赴奔跑。

因為,你往往無法知道自己正處在哪一種情況,只有保持奔跑、不斷顛覆自己,才能最大程度避免被別人顛覆的悲劇。

       原文標題 : 一家千億Biopharma的養(yǎng)成:在被別人顛覆前,先顛覆自己

聲明: 本文由入駐維科號的作者撰寫,觀點僅代表作者本人,不代表OFweek立場。如有侵權(quán)或其他問題,請聯(lián)系舉報。

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