Vitrakvi （拉羅替尼），一種強效、口服、選擇性原肌球蛋白受體激酶（TRKs）抑制劑，旨在直接靶向TRK（包括TRKB、TRKB、和TRKC），阻斷TRK融合進而促進腫瘤生長的信號通路。FDA已批準(zhǔn)其用于攜帶NTRK基因融合的、患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者。這是FDA首次批準(zhǔn)基于常見生物標(biāo)志物的癌癥治療，而不是腫瘤起源的身體部位。Vitrakvi是第二個FDA批準(zhǔn)的基于腫瘤特征，而不是其體內(nèi)起源部位的治療癌癥的藥物。第一個此類腫瘤藥物是2017年FDA批準(zhǔn)的治療具有微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI－H）或錯配修復(fù)缺陷（dMMR）的的腫瘤患者藥物Keytruda（帕博麗珠單抗）。

Vizimpro（達克替尼），該藥物是輝瑞研發(fā)的一種口服、每日一次、不可逆、泛－人類表皮生長因子受體（pan－EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），用于表皮生長因子受體（EGFR）第19號外顯子缺失、或者21號外顯子L858R置換突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。

2018年FDA批準(zhǔn)的腫瘤生物類似藥

Azedra（碘［131I］芐胍），用于治療已擴散到原始腫瘤部位以外、需要進行全身抗癌治療且無法通過手術(shù)切除的罕見腎上腺腫瘤——嗜鉻細(xì)胞瘤或副神經(jīng)節(jié)瘤。獲批的治療年齡為12歲及以上的成人和青少年，這是FDA批準(zhǔn)的第一種用于此適應(yīng)癥的藥物。此前，F(xiàn)DA授予了該藥物快速審評通道、突破性療法、優(yōu)先審查和孤兒藥認(rèn)定。

Truxima（利妥昔單抗－ABBS），該藥物是利妥昔單抗（Rituxan）的第一個生物類似藥，用于治療成人CD20陽性、B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

Herzuma（曲妥珠單抗－PKRB），即曲妥珠單抗（Trastuzumab）生物仿制藥，是Celltrion和梯瓦（TEVA）在美國獲批的第二款生物仿制藥，用于輔助治療HER2過表達淋巴結(jié)陽性或淋巴結(jié)陰性（ER／PR陰性或具有一個高危特征）乳腺癌，以及一線或多線治療HER2過表達轉(zhuǎn)移性乳腺癌。FDA在2017年批準(zhǔn)了第一個曲妥珠單抗生物仿制藥Ogivri （ trastuzumab－dkst ）。

基于這19項腫瘤藥物批準(zhǔn)，我們發(fā)現(xiàn)以下的特點：

1、美國輝瑞可謂是2018年新藥獲批上市的最大贏家，有4種新藥獲批上市。分別為Daurismo（白血病藥物）、Lorbrena（非小細(xì)胞肺癌藥物）、Talzenna（乳腺癌藥物）、Vizimpro（轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌藥物）。繼輝瑞2018年的“重磅炸彈”藥物，乳腺癌新藥Ibrance（2018年銷售額41．18億美元）、腎細(xì)胞癌藥物（2018年銷售額10．49億美元）之后，2018年獲批的4種新藥能否在2019年帶來新的業(yè)績增長點，仍值得我們關(guān)注。

2、除2016年FDA僅通過了3種腫瘤新藥之外，從2014年起FDA通過腫瘤新藥數(shù)量呈穩(wěn)步上升趨勢；2018年FDA通過的16種腫瘤新藥中，治療實體瘤新藥有9種，占比56．25％，非實體瘤藥物7種，占比43．75％，基本持平；2014年－2018年FDA通過的腫瘤藥物分類占比圖顯示，近年來FDA對腫瘤藥物的審批越來越關(guān)注非實體瘤領(lǐng)域。

3、獲批的16種腫瘤新藥中，有13種同時獲孤兒藥和罕見病藥物認(rèn)定、4種為首創(chuàng)新藥（First－in－class）、6種獲快速通道認(rèn)定、4種獲優(yōu)先審評通道認(rèn)定、3種獲加速審評以及4種獲突破性療法認(rèn)定。此外，獲批的腫瘤新藥全部都具有biomarker（生物標(biāo)志物）。

4、基于單臂試驗獲批的腫瘤新藥有6種，占FDA批準(zhǔn)腫瘤藥物（包括新藥16種和生物類似藥3種）比例為31．6％；基于臨床Ⅱ期獲批的有7種，占比36．8％；基于臨床Ⅲ期獲批的有8種，占比42．1％；基于臨床Ⅰ期獲批的有1種，占比5．3％；基于新型終點MFS獲批的新藥1種，占比5．3％；基于等效臨床表現(xiàn)評價獲批的生物類似藥有兩種，占比10．6％。

從2018年FDA對腫瘤藥物的批準(zhǔn)情況我們可以看出，F(xiàn)DA關(guān)注腫瘤藥物的審評，除了注重藥物的安全性和有效性，也注重通過開發(fā)更高效、更具創(chuàng)新性的方法來評估藥物。為推動創(chuàng)新腫瘤藥物加速上市，F(xiàn)DA將整體采用加快開發(fā)和審評的方法。比如，2018年獲批的16種腫瘤新藥中，至少有1種加快批準(zhǔn)方法的藥物有13種；FDA基于新型終點MFS批準(zhǔn)了強生的前列腺癌藥物阿帕他胺（Erleada），事實上，該項批準(zhǔn)是基于Ⅲ期臨床試驗，未來新型終點能否應(yīng)用于其他藥物的快速審批，仍值得我們深究。