干細胞醫(yī)療行業(yè)整體發(fā)展現(xiàn)狀分析

干細胞治療是通過干細胞移植來替代、修復患者損失的細胞，恢復細胞組織功能，從而治療疾病。相比于其他治療方法，干細胞的同種異體移植的安全性很高。因為干細胞是一種未分化未成熟的細胞，其細胞表面的抗原表達很微弱，患者自身的免疫系統(tǒng)對這種未分化細胞的識別能力很低，無法判斷它們的屬性，從而避免了器官移植引起的免疫排斥反應及過敏反應等，只有極少數(shù)病人有發(fā)熱、頭痛等輕微癥狀。

——全球發(fā)展現(xiàn)狀：美國保持絕對領(lǐng)先地位

近年來，干細胞研究及應用已成為衡量一個國家生命科學與醫(yī)學發(fā)展的重要指標，許多國家對干細胞研究大力支持。2010年全球干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模約為215億美元，到了2019年，全球干細胞醫(yī)療市場規(guī)模上升至1482億美元左右

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)（Clinicaltrials．gov）數(shù)據(jù)顯示，截至2020年7月8日，全球登記的干細胞臨床研究項目共計5553項，其中有2286項已經(jīng)完成臨床試驗研究。

目前全球登記的干細胞臨床研究項目主要是成體干細胞臨床試驗，涉及血液病、腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心臟疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，其中美國保持絕對領(lǐng)先的地位，中國、德國、法國等國家緊隨其后，在亞洲，中、韓、日三國是干細胞研究的熱點地區(qū)。

——全球干細胞產(chǎn)品：上市藥品超20款

目前，干細胞治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。其中，歐盟批準數(shù)量最多，有6種產(chǎn)品獲批上市。未來幾年內(nèi)全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市。

——中國發(fā)展現(xiàn)狀：政策大力扶持

2015年9月10日，國家衛(wèi)生計生委、國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，推進我國對干細胞臨床研究進行規(guī)范性管理。在政策的支持下，國家不斷加大資金投入，保障對干細胞技術(shù)的研究，不斷加大國家自然基金對干細胞研究的支持。

統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，自2015年第一批國家重點研發(fā)計劃試點專項啟動后，干細胞重點專項至今已連續(xù)3年獲得中央財政撥款扶持：2016年，25項，4．8億；2017年，43項，9．4億；2018年，30項，5．8億，總計超過20億元。充分體現(xiàn)了國家從科技創(chuàng)新體制的國家頂層設(shè)計中對干細胞與再生醫(yī)學領(lǐng)域的高度重視。

2019年，國家自然科學基金共為1437家單位的所屬科研機構(gòu)提供資金支持，立項總數(shù)超過42000項，總金額高達213億元。其中干細胞項目443個，金額排在前60萬元的項目如下：

目前，我國干細胞的研究資金消耗大，主要依靠國家自然基金提供的基金支持。未來干細胞的研究仍有大量的投入資金需求，不能單純依靠國家基金促進研發(fā)推廣。未來國家政策會積極推動社會資本與醫(yī)學研究相結(jié)合，引入社會資本支持干細胞相關(guān)研究。自2015年第一批國家重點研發(fā)計劃試點專項啟動后，干細胞醫(yī)療重點專項研發(fā)計劃至今已連續(xù)3年獲得中央財政撥款扶持。

2019年1月，科技部發(fā)布了“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項2019年度項目申報指南，指南中明確：在之前已支持98個項目的基礎(chǔ)上，2019年國家再撥款4億元，支持12個干細胞研究方向。

——中國產(chǎn)品研發(fā)情況：5款藥物已經(jīng)獲得臨床試驗默示許可

自2014年至2018年5月底，4年來我國干細胞產(chǎn)品注冊申報受理一直處于空白狀態(tài)，隨著2017年12月22日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》的發(fā)布，為這一前景無限但又曾飽受束縛的前沿技術(shù)正名，也開啟了細胞治療領(lǐng)域新紀元。

截止2020年7月全國已有116家（包括軍隊醫(yī)院）研究機構(gòu)通過了干細胞臨床研究機構(gòu)的備案，共有69個干細胞臨床研究項目通過備案，涉及的疾病包括：急性心梗、小兒腦性癱瘓、卵巢早衰、銀屑病、間質(zhì)性肺病、膝骨關(guān)節(jié)炎、帕金森病、視網(wǎng)膜色素變性等。

2017年10月26日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局組織對《藥品注冊管理辦法》進行了修訂，規(guī)定細胞治療類產(chǎn)品作為新藥受理申報。2017年12月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（CFDA）發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，再次明確細胞制品按藥品評審程序進行注冊和監(jiān)管。

新規(guī)出臺后，截止到2020年7月，國內(nèi)相繼有10款干細胞藥物被CFDA正式受理，其中有5款藥物已經(jīng)獲得臨床試驗默示許可。

——中國產(chǎn)業(yè)化現(xiàn)狀：已有7家擁有國家牌照臍血庫

在干細胞治療的產(chǎn)業(yè)化方面，我國也較早進行了布局，建立了山東、北京、上海、天津、廣州、浙江和四川7家擁有國家牌照的臍帶血造血干細胞庫，開展臍帶血造血干細胞的長期深低溫儲存業(yè)務，并進行了多例異體臍帶血造血干細胞移植治療的臨床應用，有力促進干細胞研究從研究向轉(zhuǎn)化應用，具有良好的示范帶動作用。

干細胞醫(yī)療行業(yè)區(qū)域發(fā)展對比分析

——企業(yè)發(fā)展情況：北京數(shù)量領(lǐng)先

目前我國已經(jīng)形成了百余家不同規(guī)模的干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)企業(yè)，并建立了多家產(chǎn)業(yè)化基地，覆蓋了從上游干細胞存儲到中下游干細胞技術(shù)及產(chǎn)品研發(fā)的各個方面。根據(jù)火石創(chuàng)造整理的國內(nèi)143家干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)企業(yè)顯示，北京、上海、江蘇、廣東和山東為產(chǎn)業(yè)主要聚集區(qū)，北京有21家干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)企業(yè)，在全國處于領(lǐng)先地位。

此外，中國已經(jīng)建立起多家干細胞產(chǎn)業(yè)化基地，影響力較大有國家干細胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國家干細胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、青島干細胞產(chǎn)業(yè)化基地等、西安干細胞人工皮膚產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地等。大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務涵蓋干細胞存儲、干細胞技術(shù)研發(fā)、干細胞應用研究以及干細胞臨床移植和治療等業(yè)務。它們促進了干細胞技術(shù)從實驗室向應用、向臨床及基因工程藥物科研成果向?qū)嶋H生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化，逐步推動形成新的干細胞研究和產(chǎn)業(yè)新格局。

——政策出臺情況：廣東、上海政策支持力度大

從2018年初開始，地方政府也出臺了多項利好政策。2018年3月9日，廣州市人民政府發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)廣州市促進健康及養(yǎng)老產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動計劃（2017－2020年）的通知》，提及未來將重點發(fā)展腫瘤免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療等醫(yī)療技術(shù)，開展人成體干細胞及人多能干細胞臨床應用技術(shù)研究。2018年4月2日，上海市人民政府官網(wǎng)正式發(fā)布了《“健康上海2030”規(guī)劃綱要  》，文中明確提出：加快免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療相關(guān)技術(shù)臨床和產(chǎn)業(yè)化研究。發(fā)展干細胞與再生醫(yī)學、新型疫苗、生物治療等醫(yī)學前沿技術(shù)。

從各�。▍^(qū)、市）政策出臺情況來看，廣東省和上海市政府政策支持力度較大。

——產(chǎn)品研發(fā)情況：北京干細胞臨床研究和藥物方面拔得頭籌

截止2020年7月全國已有116家（包括軍隊醫(yī)院）研究機構(gòu)通過了干細胞臨床研究機構(gòu)的備案，其中北京已通過備案的研究機構(gòu)的數(shù)量最多，有18家，廣東和上海緊隨其后，分別有14家和12家。

從干細胞新藥研發(fā)情況來看，在目前已經(jīng)被國家藥品監(jiān)督管理局受理的10款干細胞藥物中，北京的企業(yè)被受理的藥物有5款；其次是位于天津的企業(yè)，被受理的藥物有2款。

前瞻觀點：廣東、上海政策環(huán)境較好 但北京占據(jù)干細胞醫(yī)療領(lǐng)域龍頭地位

從企業(yè)發(fā)展情況來看，北京有21家干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)企業(yè)，在全國處于領(lǐng)先地位。

從產(chǎn)業(yè)支持政策來看，廣東省和上海市政府政策支持力度較大。

從產(chǎn)品研發(fā)情況來看，北京已通過備案的研究機構(gòu)的數(shù)量有18家，北京干細胞企業(yè)干細胞藥物申請數(shù)量有5款，均位列全國首位。

綜上所述，廣東、上海政策環(huán)境較好，但北京占據(jù)干細胞醫(yī)療領(lǐng)域龍頭地位。

以上數(shù)據(jù)來源于前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國干細胞醫(yī)療行業(yè)發(fā)展前景預測與投資戰(zhàn)略規(guī)劃分析報告》，同時前瞻產(chǎn)業(yè)研究院提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)申報、產(chǎn)業(yè)園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資等解決方案。

來源：前瞻產(chǎn)業(yè)研究院