11月18日，博雅輯因（北京）生物科技有限公司（以下簡稱：博雅輯因，英文名稱：EdiGene）基因編輯治療基地——廣州輯因醫(yī)療科技有限公司（注：博雅輯因廣州公司），在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園區(qū)正式啟動。該基地遵循國際GMP標(biāo)準(zhǔn)，按照博雅輯因開發(fā)及生產(chǎn)流程，建成了高級別的細(xì)胞制備及基因編輯超潔凈實(shí)驗(yàn)室。據(jù)介紹，博雅輯因旨在治愈β地中海貧血的基因編輯治療產(chǎn)品ET－01將會在這里被推上臨床。

博雅輯因創(chuàng)始人魏文勝介紹，之所在在廣州設(shè)立研發(fā)中心，主要是“病人在這，合作伙伴也在這，環(huán)境好，南沙也給了很多支持，我們相信項(xiàng)目能在南沙落地開花”。

根據(jù)《中國地中海貧血藍(lán)皮書（2016）》，相關(guān)數(shù)據(jù)表明，國內(nèi)重型和中間型地中海貧血患者約有30萬人，“地貧”基因攜帶者約3000萬人。其中，兩廣、臺灣等省市”地貧”基因攜帶者超過10％，廣西地區(qū)甚至超過20％。博雅輯因所開發(fā)的產(chǎn)品，則是包括β地中海貧血基因編輯療法等多種針對遺傳性疾病的基因編輯療法，以及治療癌癥的通用型CAR－T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）療法。

其中，博雅輯因用于β－地中海貧血癥的基因編輯療法ET－01采用CRISPR／Cas9基因編輯技術(shù)，該療法也是博雅輯因進(jìn)展最快的產(chǎn)品，預(yù)計(jì)將于2019年進(jìn)入臨床研究階段。

魏文勝表示，因?yàn)檫@是針對單基因遺傳病的基因編輯技術(shù)，患者群體相對精準(zhǔn)，因此有望在投入臨床實(shí)驗(yàn)的3年后更快獲批上市，可能在全球基因編輯治療疾病領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)彎道超車。如今，這種頂尖療法即將在南沙的生產(chǎn)基地實(shí)現(xiàn)GMP量產(chǎn)。

博雅輯因CEO魏東博士則發(fā)表主題報(bào)告，闡述了公司面臨的機(jī)遇和挑戰(zhàn)。在他看來，基因編輯技術(shù)有非常好的應(yīng)用前景，全球的基因編輯商業(yè)開發(fā)剛剛開始。作為國內(nèi)第一家基因編輯公司，博雅輯因?qū)⒕o扣基因編輯治療疾病和新藥研發(fā)兩大主線，做世界領(lǐng)先的基因編輯公司。而廣州公司——輯因醫(yī)療的成立以及廣州基因編輯治療基地的建立正是其中非常重要的一步，標(biāo)志著EdiGene從科學(xué)研究走向了臨床的新階段。

CEO魏東帶領(lǐng)嘉賓參觀GMP車間（圖片來源：企業(yè)供圖）

當(dāng)天，博雅輯因創(chuàng)始人魏文勝，南沙開發(fā)區(qū)（自貿(mào)區(qū)南沙片區(qū)）管委會副主任謝明，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長裴端卿，輯因醫(yī)療合作伙伴、有“中國地貧之父”之稱的李春富，長期關(guān)注地貧患者的天使媽媽慈善基金創(chuàng)始人邱莉莉，禮來亞洲基金執(zhí)行副總裁徐聰?shù)仍趦x式上致辭。

博雅輯因成立于2015年，是一家專注于基因組編輯的生物高科技公司，擁有高效基因組編輯技術(shù)、先進(jìn)的高通量遺傳篩選平臺以及健全的基因敲除細(xì)胞文庫，致力于為疾病患者、醫(yī)藥及診斷企業(yè)、基礎(chǔ)科研提供多種產(chǎn)品和服務(wù)。同時(shí)博雅輯因聯(lián)合醫(yī)藥企業(yè)和醫(yī)療同行，合作開發(fā)針對癌癥、遺傳疾病及感染性疾病的新型治療方法。

今年8月，公司正式宣布完成億元Pre－B輪融資，由禮來亞洲基金領(lǐng)投、華蓋資本跟投，公司A輪領(lǐng)投方IDG資本、中經(jīng)合及龔虹嘉等投資人繼續(xù)跟投。