億歐大健康11月15日消息,百濟神州今日宣布BRUKINSATM(通用名:澤布替尼)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)加速批準用于治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。

值得注意的是,BRUKINSA是目前唯一一款由FDA批準、能夠在外圍血細胞中達到中位數(shù)為100%占有率的BTK抑制劑;也是唯一一款可選擇一日一次或兩次服用的BTK抑制劑。

人民日報評論:“BRUKINSATM以‘突破性療法’的身份獲FDA批準上市,是全球癌癥患者的福音,更是中國新藥研發(fā)的里程碑。BRUKINSATM成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發(fā)抗癌新藥,改寫了中國抗癌藥‘只進不出’的尷尬歷史�！�

(澤布替尼與BTK蛋白復合物晶體結構示意圖)

BRUKINSA實際是一款由百濟神州科學家自主開發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑,目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目,作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。

BRUKINSA最常見的不良反應(多于10%)為中性粒細胞計數(shù)減少、血小板計數(shù)減少、上呼吸道感染、白細胞計數(shù)減少、血紅蛋白減少、皮疹、淤青、腹瀉、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、肺炎、尿路感染、血尿、乏力、便秘以及出血等;最常見的嚴重不良反應為肺炎(11%)以及出血(5%)。

此次BRUKINSA獲得FDA批準,主要是基于BRUKINSA在參與兩項臨床試驗的患者中,均產生高達84%的總緩解率(ORR)。

一方面,在BRUKINSA用于治療復發(fā)/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗中,ORR為84%(95%置信區(qū)間:74%,91%),包括59%的完全緩解以及24%的部分緩解。此項試驗的中位持續(xù)緩解時間(DOR)為19.5個月,中位隨訪時間為18.4個月。

另一方面,在BRUKINSA全球1/2期臨床試驗中,ORR為84%(95%置信區(qū)間:67%,95%),包括22%的完全緩解以及62%的部分緩解。此項試驗的中位DOR為18.5個月,中位隨訪時間為18.8個月。

BRUKINSA用于治療復發(fā)/難治性MCL患者和R/R慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者的兩項新藥上市申請已被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評,并正在審批過程中。

美國淋巴瘤研究基金會首席執(zhí)行官Meghan Gutierrez對BRUKINSA評論道:“BRUKINSA作為一項治療MCL的二線療法獲批是在該適應癥治療方案上的重大進步。治療選擇的拓寬能夠幫助提高患者體驗,并為確診為MCL的患者帶來希望�！�

值得注意的是,11月1日,百濟神州與安進對外宣布達成全球腫瘤戰(zhàn)略合作關系。安進以約27億美元現(xiàn)金,或美國存托股(ADS)每股174.85美元的價格,購入20.5%的百濟神州股份,加速全球抗腫瘤藥物開發(fā)進程。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示:“我們致力于改善全球癌癥患者的治療,此次獲批使我們更接近實現(xiàn)為全球患者帶來最高質量藥物的使命。緊接先前在這項適應癥上獲得的突破性療法認定,今天BRUKINSA獲得FDA上市批準更是證明了其作為一項針對復發(fā)或難治性MCL治療方案的重要性。我們將繼續(xù)在其他血液腫瘤中對BRUKINSA進行開發(fā),也希望此次獲批是為后續(xù)的眾多上市批準首開先河�！�