盤點(diǎn)CRISPR大神和他們的基因編輯企業(yè)
2020年10月7日,諾貝爾化學(xué)獎揭曉。法國生物化學(xué)家Emmanuelle Charpentier(埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶)、美國生物學(xué)家Jennifer Doudna(詹妮弗·杜德娜)因?qū)π乱淮蚓庉嫾夹g(shù)CRISPR的貢獻(xiàn),摘得今年的獎項。
Charpentier生于1968年,現(xiàn)任馬克思·普朗克生物感染研究所主任,同時是瑞典于默奧大學(xué)的訪問教授。Doudna生于1964年,現(xiàn)任加州大學(xué)伯克利分;瘜W(xué)及化學(xué)工程系教授。
Doudna在夏威夷長大,就讀于波莫納學(xué)院和哈佛大學(xué),后來在加州大學(xué)伯克利分校任教。Doudna是一位結(jié)構(gòu)生物學(xué)家,主要關(guān)注RNA分子,對CRISPR產(chǎn)生興趣是想用X射線衍射方法研究CRISPR的三維結(jié)構(gòu),看他們是怎樣實(shí)現(xiàn)對病毒DNA分子的識別。
2011年春天,加州大學(xué)伯克利分校的Doudna教授前往波多黎各參加當(dāng)年的美國微生物學(xué)會年會。會議期間另一位女科學(xué)家Charpentier找上了Doudna,Charpentier發(fā)現(xiàn)一種Cas蛋白,結(jié)合兩段RNA分子,可以識別和切割NDA。在交流的過程中,Charpentier想要請教幾個RNA的問題,這段交談最終促使了CRISPR研究項目的誕生。
當(dāng)時,CRISPR已經(jīng)被多名科學(xué)家所發(fā)現(xiàn),但是對其作用并不能完全了解。兩位女性科學(xué)家在各自實(shí)驗室開始合作,最終證明了CRISPR/Cas9系統(tǒng)能夠作為新一代的基因編輯工具,于2012年在《科學(xué)》雜志上發(fā)表論文。相比原有的技術(shù),可以將基因編輯的工作量一下子降低到原來的1/100左右。只是,早期的研究只是在細(xì)菌等原核細(xì)胞上進(jìn)行的。
在意識到CRISPR/Cas9的魅力后,眾多實(shí)驗室開始跟進(jìn)。2013年初,三個實(shí)驗室相繼證明CRISPR/Cas9系統(tǒng),可以高效編輯人類基因組。除了Doudna團(tuán)隊之外,博德研究所的張鋒和哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的George Church相繼發(fā)表論文,在真核細(xì)胞上實(shí)現(xiàn)了精準(zhǔn)的基因編輯。張鋒實(shí)驗室甚至證明了可以一次性利用幾段不同向?qū)NA來實(shí)現(xiàn)對基因組的多點(diǎn)精確手術(shù)操作,效率非常高。
哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的George ChurchGeorge Church和博德研究所的張鋒在TALEN蛋白的研究過程中,已經(jīng)發(fā)揮過重要的作用,是基因編輯領(lǐng)域的重要推動者。張鋒生于中國,在美國長大。2004年畢業(yè)于哈佛大學(xué)化學(xué)物理專業(yè),2009年取得斯坦福大學(xué)化學(xué)與生物工程博士,2011年加入麻省理工學(xué)院。張鋒是一位擁有開掛人生的中國男孩,2005年就曾參與開創(chuàng)了光遺傳學(xué)領(lǐng)域。
張鋒提交的實(shí)驗記錄顯示,2011年,也就是Doudna認(rèn)識Charpentier的那一年,他就著手研究CRISPR/Cas9技術(shù)。當(dāng)年,張鋒參加了博德研究所的一場會議,會上他聽到一位發(fā)言者隨口提到了細(xì)菌中的CRISPR免疫系統(tǒng)。張鋒閱讀了能找到的有關(guān)這個課題的所有資料。他尤其重視一位加拿大生物學(xué)家2010年的論文,其中提到Cas9蛋白質(zhì)的特殊作用。2012年,實(shí)驗成果就得到了驗證。2013 年 1 月,張鋒作為通訊作者,張鋒的學(xué)生叢樂作為第一作者在《Science》發(fā)表論文,介紹如何將CRISPR基因編輯技術(shù)應(yīng)用于動植物與人類的細(xì)胞之中。
另一位專家George Church早已是生物界的知名人士,大神級人物。Church于1986年加入哈佛醫(yī)學(xué)院擔(dān)任助理教授,是一位遺傳學(xué)家、化學(xué)家,開創(chuàng)個人基因組學(xué)和合成生物學(xué)的專業(yè)領(lǐng)域而聞名。1984年,Church和Walter Gilbert發(fā)表了直接基因組測序方法,該文章中的一些策略現(xiàn)在仍應(yīng)用在二代測序技術(shù)中。目前任美國哈佛大學(xué)遺傳學(xué)教授,哈佛醫(yī)學(xué)院基因組研究中心主任,也曾是張鋒的博士后導(dǎo)師。2013年初,Church的CRISPR系統(tǒng)可用于人類細(xì)胞基因組編輯的論文也在《科學(xué)》雜志上發(fā)表。
各位科學(xué)家的研究成果曝光時間大致如上,但是,為什么隨后會爆發(fā)了曠日持久的專利官司呢?加州大學(xué)的Doudna雖然最早公開了研究CRISPR/Cas9的研究成果,也隨后在2012年5月申請了專利。但是博德研究所在2013年提交專利申請時,使用了快速通道,用70美元的額外申請費(fèi)用,搶先拿下了CRISPR/Cas9的專利。
加州大學(xué)當(dāng)然不能坐視這一擁有巨大商業(yè)價值的專利流失,隨后的專利之爭一直持續(xù)了好幾年。美國專利發(fā)明遵循的是誰先發(fā)明誰獲專利的規(guī)則,而不是按照誰先提交申請誰獲專利。所以,雙方開始舉證自己的研究過程和研究資料。博德研究所這邊的張鋒也提交了上千頁的材料證明,自己的研究是從2011年就開始了,早于2012年Doudna的論文曝光之前。
而且,博德研究所也提交了證明,Doudna的早期研究是在原核細(xì)胞中,她曾多次公開表示真核細(xì)胞的基因編輯存在難度。而張鋒的論文是在真核細(xì)胞中進(jìn)行,實(shí)現(xiàn)小鼠,甚至靈長類動物的基因編輯,同時專利申請的范圍也是真核細(xì)胞,自己的發(fā)明是有創(chuàng)造性和創(chuàng)新性的,不是Doudna論文在實(shí)驗室中的復(fù)現(xiàn)。
2017年2月,美國專利審判與上訴委員會宣布,由美國專利與商標(biāo)局授予博德研究所的關(guān)于CRISPR編輯真核生物基因組的專利,并不干擾加州大學(xué)的相關(guān)專利。2018年9月份,美國聯(lián)邦巡回上訴法院裁定,維持美國專利審判與上訴委員會的判決。博德研究所將繼續(xù)擁有在真核生物中使用CRISPR基因編輯的知識產(chǎn)權(quán),而這是該技術(shù)最有利可圖的應(yīng)用領(lǐng)域。
不過,在美國的專利判決,并不能代表其他地區(qū)的專利權(quán)屬。全球有很多地方,包括歐洲和中國,將CRISPR的專利授予了加州大學(xué)伯克利分校。博德研究所的發(fā)言人表示,希望和加州大學(xué)加強(qiáng)合作,與加州大學(xué)達(dá)成協(xié)議解決專利糾紛,包括直接合作和通過專利池的方式。
圍繞CRISPR專利的糾紛長達(dá)7年之久,這期間,雙方的主要研究團(tuán)隊早就開始發(fā)揮CRISPR的商業(yè)價值,紛紛成立公司將其應(yīng)用于商用領(lǐng)域。一開始,張鋒及其盟友George Church希望能拉攏Doudna等人,在專利上進(jìn)行合作。他們一起創(chuàng)辦了Editas Medicine的公司,可惜沒過多久,Doudna和張鋒的專利大戰(zhàn)爆發(fā),Doudna離開了Editas,并創(chuàng)辦了Intellia Therapeutics。這些公司將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類疾病的解決上,研發(fā)新的治療方式,攻克人類未能解決的難題。
CRISPR技術(shù)獲得諾貝爾獎已是眾望所歸,另一位相關(guān)科學(xué)家張鋒和此次諾獎插肩而過,也很可惜。希望未來,CRISPR領(lǐng)域的科學(xué)家能夠為解決更多的人類疾病問題,再次獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。
CRISPR基因編輯的商業(yè)化還處于早期
基因編輯的商業(yè)化應(yīng)用,主要是通過對特定的缺陷基因進(jìn)行編輯和修改,解決因基因?qū)е碌倪z傳性疾病,或者提高某種疾病的免疫力。專注于基因編輯的生物技術(shù)企業(yè)藥物開發(fā),多數(shù)還在試驗階段。
科學(xué)家首先需要確定和疾病相關(guān)的特定基因靶標(biāo)。接下來,基因編輯療法進(jìn)入臨床前試驗,包括試管實(shí)驗室研究或動物試驗。如果臨床前試驗進(jìn)展順利,該公司申請美國食品藥品管理局(FDA)或歐洲歐洲藥品管理局(EMA)的監(jiān)管批準(zhǔn),以開始人體臨床試驗。
由于基因編輯仍處于起步階段,因此難以預(yù)測任何精確的市場增長數(shù)據(jù)。Research and Markets的一份報告稱,到2025年,全球基因編輯市場將以17%的復(fù)合年增長率增長,達(dá)到107億美元。另一方面,Grand View Research的觀點(diǎn)則不那么樂觀,估計到2025年全球基因編輯市場將達(dá)到81億美元。
從長遠(yuǎn)來看,許多疾病都可以通過基因編輯療法進(jìn)行靶向治療。此外,其他非遺傳性疾病,包括某些類型的癌癥,也可以使用基因編輯療法進(jìn)行治療,這些療法可以改變身體的免疫細(xì)胞以對抗疾病。所以,估計基因編輯所帶來的市場機(jī)會,也可能遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于我們前面說所的市場空間。
CRISPR科學(xué)家和他們的公司
CRISPR的專利之爭,就是因為基因編輯未來擁有難以想象的市場空間,專利授權(quán)費(fèi)用會為他們帶來巨大的收益。這些專家除了在專利上產(chǎn)生了大量的訴訟官司,另一方面也沒有停止技術(shù)的商業(yè)化開發(fā)。除了獲取專利授權(quán)之外,盡快將技術(shù)商業(yè)化研發(fā)出基因治療的相關(guān)藥物,是將技術(shù)變現(xiàn)的另一種方式。
本文將對雙方研發(fā)團(tuán)隊相關(guān)的主要公司業(yè)務(wù)、公司融資情況、公司研發(fā)管線進(jìn)行梳理,看其在商業(yè)領(lǐng)域的基因編輯應(yīng)用情況,以及公司的發(fā)展歷程。我們從這幾位科學(xué)家旗下,一共梳理出8家公司,可以看到不同團(tuán)隊的科學(xué)家之間,也有很多合作。
CRISPR科學(xué)家和他們的企業(yè)
>>>>
Editas Medicine
成立時間:2013年
創(chuàng)始人:張鋒、詹妮弗·Doudna(后退出)、劉如謙、George Church、 J. Keith Joung
公司階段:2016年2月3日IPO上市
市值:17.76億美元
從Editas Medicine公司的創(chuàng)始人可以看出來,這家公司匯聚了幾乎所有CRISPR基因編輯領(lǐng)域的大神級人物。除了張鋒、Doudna、劉如謙和Church之外,J. Keith Joung也是第一代基因編輯工具ZFN 鋅指核酸酶編輯技術(shù)的領(lǐng)導(dǎo)者。只是在公司成立后不久,Doudna就退出了。
該公司的使命是將其基因組編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為一種新的人類疾病治療方法,可以從基因水平上去精確糾正導(dǎo)致疾病的原因。該公司已經(jīng)提供了大量的專利申請,并且擁有基礎(chǔ)基因組編輯技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán),這將使公司能夠?qū)⒃缙诎l(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為可行的人類治療產(chǎn)品。
Editas在納斯達(dá)克上市之前,一共獲得了三次融資。第一次A輪融資在2013年完成,融資額為4300萬美元,投資機(jī)構(gòu)報告Third Rock Ventures、Polaris Partners、Partners Innovation Fund和Flagship Pioneering。
第二次融資是在2015年的5月,由Juno Therapeutics獨(dú)家投資4700萬美元。同時,Juno與Editas Medicine達(dá)成協(xié)議,利用后者的CRISPR技術(shù),共同開發(fā)癌癥免疫療法CAR-T和TCR,這項合作總計將為Editas帶來7.37億美元的收益。
2015年8月,Editas獲得1.2億美元融資,投資者包括微軟聯(lián)合創(chuàng)始人比爾·蓋茨、谷歌、Deerfield Management、Khosla Ventures等。
目前,Editas的基因治療藥品研發(fā)都還在早期階段,主要關(guān)注遺傳性眼病的基因治療,治療罕見遺傳病,甚至讓糧食增產(chǎn)。2018年1月,聯(lián)合創(chuàng)始人劉如謙曾經(jīng)在《Nutrue》發(fā)表CRISPR/Cas9編輯技術(shù)成功恢復(fù)人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力文章。
今年1月,Editas又在《Nature Medicine》上發(fā)表了一篇論文,公司開發(fā)的一種候選基因組編輯治療劑——EDIT-101,可去除由CEP290基因中的IVS26突變產(chǎn)生的異常剪接供體,恢復(fù)正常的CEP290表達(dá),從而治療由CEP290基因突變引起的“Leber先天性黑蒙10型”(LCA10)嚴(yán)重視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。
EDIT-101是Editas在2017年和艾爾建合作的藥物,并獲得了艾爾建2500萬美元的里程碑付款。2018年12月1日,F(xiàn)DA已接受該公司為EDIT-101遞交的IND申請,允許開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型(LCA10)患者的臨床試驗。Editas已經(jīng)在2020年3月完成首例患者給藥,EDIT-101成為第一個在體內(nèi)編輯為患者使用的CRISPR藥物。
Editas很快進(jìn)入臨床測試的另一個項目是針對β地中海貧血和SCD的CRISPR療法。雖然CRISPR Therapeutics在這一領(lǐng)域比Editas有了先機(jī),但Editas認(rèn)為其基因編輯方法比其競爭對手更好,因為它更有效地保持了造血干細(xì)胞的功能。EDIT-301作為基因編輯細(xì)胞療法的候選產(chǎn)品獲得美國FDA授予罕見兒科疾。≧PD)認(rèn)定,目前EDIT-301正在被開發(fā)用于治療鐮狀細(xì)胞病。
Editas和Juno開發(fā)的CAR-T和T細(xì)胞受體(TCR)療法,這項研究仍處于早期階段,尚未公布有關(guān)臨床試驗的計劃。
>>>>
Beam Therapeutics
成立時間:2017年
創(chuàng)始人:張鋒、劉如謙、J. Keith Joung、John Evans
公司階段:IPO上市
市值:15.02億美元
2017年成立的Beam Therapeutics的創(chuàng)始團(tuán)隊和Editas相比,張鋒、劉如謙、J. Keith Joung都在,另外加入的John Evans之前曾擔(dān)任Agios的投資經(jīng)理。Beam Therapeutics致力于利用基因編輯技術(shù),對DNA和RNA中的單個堿基對進(jìn)行精確編輯,治療遺傳疾病。
與遺傳疾病相關(guān)的基因錯誤,一半以上是由構(gòu)成基因組的數(shù)十億個堿基中的單個堿基變化引起的。目前,Beam Therapeutics的基因技術(shù)能夠?qū)蛑械膯蝹堿基A、G、C、T進(jìn)行編輯,對特定基因進(jìn)行敲除或加入,但不會切割DNA或RNA鏈。Beam Therapeutics的基因編輯新技術(shù)有助于預(yù)防和治愈遺傳疾病。
在此之前,Beam Therapeutics于2018年5月14日獲得8700萬美元A輪融資。2019年3月6日, Beam Therapeutics完成1.35億美元B輪融資,此輪融資新投資者包括Redmile Group、LLC、Cormorant Asset Management、谷歌GV、Altitude Life Science Ventures以及其他未披露的投資者,F(xiàn)有投資者F-Prime Capital和ARCH Venture Partners也參與了此輪融資。2020年2月6日,Beam在納斯達(dá)克上市。
>>>>
Arbor Biotechnologies
成立時間:2016年
創(chuàng)始人:David Scott,David Walt,張鋒,Winston Yan
公司階段:未知輪次
總?cè)谫Y額:1560萬美元
相對張鋒參與創(chuàng)建的另外兩家公司來說,Arbor Biotechnologies的名氣沒有這么大,相關(guān)的新聞非常少,一開始也是在美國證監(jiān)會的文件中曝光出來了這家公司的相關(guān)信息。創(chuàng)始人David Scott、Winston Yan都是張鋒的博士生。在一篇訪談中,兩位創(chuàng)始人談到了在張鋒實(shí)驗室的工作和學(xué)習(xí)經(jīng)歷,張鋒實(shí)驗室是一個充滿活力、創(chuàng)造力和知識自由的地方。2017年6月,ARCH Venture Partners、Faridan Ventures等投資機(jī)構(gòu)就完成了對Arbor Biotechnologies的1560萬美元A輪投資。
從介紹來看,Arbor公司的想法是想打造一個全新的蛋白質(zhì)生物發(fā)現(xiàn)平臺,將人工智能、基因組測序、基因合成以及高通量篩選技術(shù)融合到了一起,深度挖掘多肽及蛋白質(zhì)的自然遺傳多樣性,以求尋找到全新分子,用于改善人類健康。
但是實(shí)際上,該公司的首個成果亮相也和CRISPR相關(guān)。Arbor Biotechnologies的共同創(chuàng)始人利用這一平臺,發(fā)現(xiàn)了Cas13d蛋白,它雖然屬于Cas13家族,但比其他成員的體積都要來得更小,這讓它在實(shí)際應(yīng)用上有著更大的潛力。研究人員們表明,它有望用于RNA的調(diào)控,以及高靈敏性的診斷。今年1月,Vertex福泰制藥公司還與Arbor Biotechnologies達(dá)成合作協(xié)議,開發(fā)新的CRISPR內(nèi)切核酸酶來推動基因編輯療法的研發(fā),用以開發(fā)囊性纖維化和其他四種遺傳疾病新的基因編輯療法。
>>>>
Sherlock Biosciences
成立時間:2018年
創(chuàng)始人:張鋒、Jim Collins
公司階段:A輪
融資金額:3500萬美元
Sherlock Biosciences公司剛剛成立,并獲得了3500萬的融資。2017年4月,CRISPR技術(shù)先驅(qū)張鋒團(tuán)隊在一篇論文中首次提到SHERLOCK,它是一種基于CRISPR的快速、便宜、高靈敏性的診斷工具。Sherlock Biosciences的一項關(guān)鍵技術(shù)就是SHERLOCK,且已得到麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)博德研究所的授權(quán)。張鋒教授也是Sherlock Biosciences公司的聯(lián)合創(chuàng)始人并擔(dān)任科學(xué)顧問委員主席。
>>>>
Caribou Biosciences
成立時間:2011年
創(chuàng)始人:James Berger,Jennifer A. Doudna,Martin Jinek,Rachel E. Haurwitz
公司階段:B輪
融資總額:7460萬美元
Caribou Biosciences馴鹿生物成立于2011年,目的是收集加州大學(xué)伯克利分校Doudna實(shí)驗室所生成的CRISPR/Cas9知識產(chǎn)權(quán)。Caribou一直致力于對Doudna的知識產(chǎn)權(quán)進(jìn)行商業(yè)授權(quán),并將其作為研發(fā)工具包銷售給其他企業(yè),用于人類和動物醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和工業(yè)流程各種用途。
Doudna是Caribou的兩位科學(xué)顧問之一 ; 另一位是Doudna實(shí)驗室的前成員,2012年那篇CRISPR開創(chuàng)性論文的共同作者,與Doudna和Charpentier合作的Martin Jinek。Caribou公司還幫助創(chuàng)建了另一家CRISPR基因編輯公司Intellia Therapeutics。Caribou在IPO之前,一共完成了四次融資,兩次A輪融資和兩次B輪融資,總?cè)谫Y金額7460萬美元。
但是,Caribou也試圖轉(zhuǎn)型,從“平臺”公司——一個幫助其他公司開發(fā)藥品和其他產(chǎn)品的技術(shù)平臺到產(chǎn)品公司進(jìn)行轉(zhuǎn)變。這也是大量生物技術(shù)公司試圖進(jìn)入制藥業(yè)的轉(zhuǎn)型,旨在實(shí)現(xiàn)利潤更高但風(fēng)險也更大的業(yè)務(wù)。
近期,在舊金山加利福尼亞大學(xué)的講話中,公司創(chuàng)始人Doudna對Caribou的轉(zhuǎn)變提出了一個時間表:近期完成一個IND,在18個月內(nèi)開始臨床試驗。
>>>>
Intellia Therapeutics
成立時間:2014年
創(chuàng)始人:Andy May、Derrick Rossi、Erik Sontheimer、Jennifer A. Doudna、Luciano Marraffini、Nessan Bermingham、Rachel E. Haurwitz、Rodolphe Barrangou
公司階段:2016年5月6日IPO上市
市值:7.56億美元
Intellia Therapeutics擁有Caribou Biosciences的CRISPR知識產(chǎn)權(quán)許可,Doudna為聯(lián)合創(chuàng)始人。Intellia Therapeutics主要關(guān)注基因編輯應(yīng)用于疾病的治療。嚴(yán)格意義上講,Intellia其實(shí)是由Caribou Biosciences和 Atlas Venture共同成立。Caribou Biosciences將其技術(shù)授權(quán)給了Intellia,使之成為人類治療技術(shù)應(yīng)用的獨(dú)家授權(quán)者。另外,諾華還接受了Intellia為期5年的非獨(dú)家CRISPR技術(shù)體內(nèi)治療使用權(quán)。
Atlas Venture和諾華在Intellia Therapeutics公司的A輪融資中投入了1500萬美元。在2015年,Intellia獲得了8家機(jī)構(gòu)共7000萬美元的B輪融資。隨后,在2016年5月6日,Intellia在納斯達(dá)克IPO上市,目前市值7.56億美元。
Caribou授權(quán)將該CRISPR/Cas9技術(shù)許可Intellia對于人類的治療用途。但是在去年10月31日的一份監(jiān)管文件中,Intellia透露它已經(jīng)在兩周前與Caribou發(fā)生了仲裁,聲稱Caribou違反了2014年的許可協(xié)議。兩家公司在專利許可上發(fā)生了矛盾,Intellia 已經(jīng)將Caribou列為其基因編輯競爭者之一。
在Intellia的研發(fā)管線中,主要關(guān)注體內(nèi)療法的疾病有,轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性、α1-抗胰蛋白酶缺乏癥和乙肝病毒,體外療法主要是血液干細(xì)胞移植和CAR-T等。目前都還在早期研發(fā)中,而和諾華合作的CAR-T項目沒有公開現(xiàn)在的研發(fā)階段。
>>>>
Mammoth Biosciences
成立時間:2017年6月
創(chuàng)始人:Ashley Tehranchi,Janice Chen,Jennifer A. Doudna,LuCas Harrington,Trevor Martin
公司階段:A輪
融資總額:2460萬美元
Mammoth Biosciences猛犸象生物成立于2017年6月,它不是一家用CRISPR基因編輯技術(shù)用于治療或藥物開發(fā),而是用于醫(yī)學(xué)診斷問題。其目標(biāo)是創(chuàng)建一種即時診斷工具,可以檢測多種疾病,供醫(yī)院和家中使用。Mammoth在2018年4月推出了Doudna實(shí)驗室授權(quán)的CRISPR技術(shù)的產(chǎn)品。
Mammoth正在開發(fā)一個平臺,可以使用不同的酶檢測任何含有DNA或RNA的生物標(biāo)記:Cas12和Cas13。就在3月18日的新聞中,該公司通過加州大學(xué)伯克利分校獲得一種新的CRISPR酶Cas14增加到其“CRISPR檢測盒”中。該公司的創(chuàng)始人認(rèn)為,每種CRISPR Cas蛋白在各種應(yīng)用中都具有不同的優(yōu)勢,可以針對不同的疾病,Cas14在傳染病、腫瘤學(xué)和基因突變方面特別有用。
>>>>
CRISPR Therapeutics
成立時間:2013年
創(chuàng)始人:Chad Cowan,Craig Mello,Daniel Anderson,Emmanuelle Charpentier,Matthew Porteus,Rodger Novak,Shaun Foy
公司階段:2016年10月19日IPO
市值:61.55億美元
CRISPR Therapeutics的名字很直接體現(xiàn)了其業(yè)務(wù)是CRISPR基因編輯,他的創(chuàng)始人中包含了Charpentier。CRISPR Therapeutics致力于利用其專利CRISPR/Cas9基因編輯平臺開發(fā)革命性藥物,公司的專利授權(quán)也來自加州大學(xué)伯克利分校。
CRISPR Therapeutics在2019年2月宣布,已經(jīng)應(yīng)用CRISPR基因編輯技術(shù)在臨床試驗中用于首例人類治療,這是實(shí)現(xiàn)基因編輯技術(shù)真正用于疾病治療的一個里程碑式的進(jìn)展。
據(jù)CRISPR Therapeutics和合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Inc透露,這項臨床試驗對象是一名地中海貧血患者。他們在采集病人血細(xì)胞后,在體外利用CRISPR/Cas9技術(shù)編輯DNA,然后再通過干細(xì)胞移植放回病人體內(nèi)。CRISPR Therapeutics還針對鐮狀細(xì)胞疾病開發(fā)基因編輯的治療方法,首次治療有望在年中完成。
>>>>
eGenesis
成立時間:2014年
創(chuàng)始人:George Church、楊璐菡
公司階段:B輪
融資金額:1.4億美元
eGenesis由哈佛大學(xué)遺傳學(xué)教父George Church和學(xué)生華人科學(xué)家楊璐菡于2014年共同創(chuàng)立,專注于將基于基因編輯的異種移植技術(shù)運(yùn)用到臨床醫(yī)療中。
2017年3月, eGenesis宣布獲得3800萬美元的A輪融資。本輪融資有由Biomatics資本和ARCH Venture領(lǐng)投,同時參與投資的還有Khosla Ventures、Alta集團(tuán)、Alexandria Venture、北美Berggruen控股 、Uprising以及Fan Ventures。此外, Daniel S. Lynch將加入eGenesis同時出任執(zhí)行主席。2019年11月7日,eGenesis宣布獲得1億美元B輪融資。本輪融資由費(fèi)森尤斯醫(yī)療風(fēng)險投資公司(FMCV)牽頭,拜耳Leaps(Leaps by Bayer)、Wellington Partners,及該公司的現(xiàn)有投資者Arch Venture Partners、Biomatics Capital、Alta Partners和Khosla Ventures參與了此次融資。
eGenesis利用自身的CRISPR基因編輯平臺,可將人體健康的細(xì)胞或組織器官移植到豬身上進(jìn)行培養(yǎng)。目前該技術(shù)還處于早期階段。
“盡管目前技術(shù)上還存在一定挑戰(zhàn),但我們相信通過我們的技術(shù)能夠幫助需要器官移植的患者擺脫死亡威脅。”首席科學(xué)家兼聯(lián)合創(chuàng)始人楊璐菡表示!叭谫Y后,我們將繼續(xù)技術(shù)研究。我們希望通過我們的技術(shù),能夠為需要器官移植的患者帶來新的希望,利用安全而有效的方法,能夠?qū)惙N移植技術(shù)帶到醫(yī)療實(shí)際應(yīng)用中!
部分內(nèi)容整編自:
動脈網(wǎng)《從專利之爭到商業(yè)之爭,CRISPR大神的基因編輯企業(yè)布局盤點(diǎn)》
作者:動脈網(wǎng)
請輸入評論內(nèi)容...
請輸入評論/評論長度6~500個字
圖片新聞
最新活動更多
-
11月19日立即報名>> 【線下論壇】華邦電子與恩智浦聯(lián)合技術(shù)論壇
-
11月29日立即預(yù)約>> 【上海線下】設(shè)計,易如反掌—Creo 11發(fā)布巡展
-
即日-12.26火熱報名中>> OFweek2024中國智造CIO在線峰會
-
精彩回顧立即查看>> 2024(第五屆)全球數(shù)字經(jīng)濟(jì)產(chǎn)業(yè)大會暨展覽會
-
精彩回顧立即查看>> 全數(shù)會2024中國人形機(jī)器人技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展大會
-
精彩回顧立即查看>> OFweek 2024中國激光產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展峰會
-
10 BD新浪潮
- 高級軟件工程師 廣東省/深圳市
- 自動化高級工程師 廣東省/深圳市
- 光器件研發(fā)工程師 福建省/福州市
- 銷售總監(jiān)(光器件) 北京市/海淀區(qū)
- 激光器高級銷售經(jīng)理 上海市/虹口區(qū)
- 光器件物理工程師 北京市/海淀區(qū)
- 激光研發(fā)工程師 北京市/昌平區(qū)
- 技術(shù)專家 廣東省/江門市
- 封裝工程師 北京市/海淀區(qū)
- 結(jié)構(gòu)工程師 廣東省/深圳市