2、干細(xì)胞抗癌療法 － Century Therapeutics

Century Therapeutics公司走出隱身模式，獲得了來(lái)自拜耳、Versant以及Fujifilm Cellular Dynamics Inc．（FCDI）高達(dá)2．5億美元的融資。

該公司由Versant Ventures創(chuàng)辦，業(yè)務(wù)涉及治療癌癥的同種異體或現(xiàn)成免疫細(xì)胞療法的研發(fā)。該筆交易將推進(jìn)Century公司的多項(xiàng)血液腫瘤和惡性實(shí)體瘤研究項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。

Century公司的基礎(chǔ)技術(shù)依托具有無(wú)限自我更新能力的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)。該技術(shù)使多輪細(xì)胞工程可以產(chǎn)生修飾后細(xì)胞的主細(xì)胞庫(kù)，這些細(xì)胞可擴(kuò)展和分化成免疫效應(yīng)細(xì)胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產(chǎn)品。

在該技術(shù)支持下，Century公司從眾多使用不可再生的供體細(xì)胞進(jìn)行細(xì)胞療法研發(fā)的競(jìng)爭(zhēng)者中脫穎而出。

3、心血管藥物研發(fā)——Anthos Therapeutics

2019年3月，資產(chǎn)管理公司黑石集團(tuán)（Blackstone）和制藥巨頭諾華（Novartis）合作成立了一家生物制藥公司Anthos Therapeutics（以下簡(jiǎn)稱Anthos）。黑石集團(tuán)向Anthos投資了2．5億美元，并控制產(chǎn)品的開發(fā)權(quán)，諾華獲得了少數(shù)股權(quán)。

Anthos是一家位于美國(guó)馬薩諸塞州的生物制藥公司，致力于為心血管疾病患者開發(fā)新一代靶向治療藥物。

諾華公司將靶向藥MAA868授權(quán)給了Anthos，Anthos將繼續(xù)開發(fā)該藥物。MAA868是一種抗體藥物，旨在通過(guò)靶向兩種凝血蛋白（因子X(jué)I和因子X(jué)Ia）來(lái)治療血栓性疾病

同時(shí)，研究發(fā)現(xiàn)，MAA868具有預(yù)防一系列心血管疾病的能力，可以提供比抗凝血療法更長(zhǎng)效的治療方法。Anthos表示，MAA868將改變心血管疾病患者的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。、

4、人工智能癌癥早篩——Freenome

7月24日，美國(guó)癌癥早篩領(lǐng)域知名公司Freenome宣布完成了1．6億美元B輪融資，投資方包括RA Capital、Polaris Partners和易凱資本等。

Freenome是一家開創(chuàng)了最全面的多組學(xué)平臺(tái)用于早期癌癥檢測(cè)的生物技術(shù)公司。通過(guò)將深厚的分子生物學(xué)專業(yè)知識(shí)與先進(jìn)的計(jì)算生物學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)相結(jié)合，從數(shù)十億個(gè)循環(huán)游離生物標(biāo)記物中，識(shí)別疾病相關(guān)的模式。

Freenome正在為早期癌癥檢測(cè)開發(fā)簡(jiǎn)單而準(zhǔn)確的血液檢測(cè)方法，并計(jì)劃將這可操作的方法整合到醫(yī)療系統(tǒng)中，以實(shí)現(xiàn)機(jī)器學(xué)習(xí)在醫(yī)療與計(jì)算科學(xué)之間的反饋循環(huán)。

Freenome專精的技術(shù)屬于人工智能基因組學(xué)（AI Genomics），這個(gè)名字雖然聽上去拗口，但簡(jiǎn)單地說(shuō)，就是使用人工智能的深度學(xué)習(xí)技術(shù)，分析人基因組中的規(guī)律，通過(guò)檢測(cè)到傳統(tǒng)醫(yī)療手段無(wú)法發(fā)現(xiàn)的隱藏關(guān)聯(lián)性，從而達(dá)到預(yù)知疾病、診斷疾病和甚至確定病發(fā)部位的目的。

使用 AI 分析大量的血液樣本，并利用 AI 的深度學(xué)習(xí)技術(shù)，F(xiàn)reenome在錯(cuò)綜復(fù)雜的免疫系統(tǒng)信號(hào)中建立起特定信號(hào)和特定癌癥及其病發(fā)位置的關(guān)聯(lián)性。

因此通過(guò)分析病人的血液樣本，F(xiàn)reenome 的 AI 能從免疫系統(tǒng)發(fā)出的信號(hào)中篩選出與癌癥直接相關(guān)的信號(hào)，并經(jīng)過(guò)深度學(xué)習(xí)的經(jīng)驗(yàn)，從癌癥相關(guān)信號(hào)中確定人體是否患癌癥，以及腫瘤出現(xiàn)在什么位置。

5、CAR－T細(xì)胞療法——Poseida Therapeutics

2019年4月，Poseida Therapeutics完成1．42億美元C輪融資，由諾華領(lǐng)投。

該公司曾于2018年4月完成B輪3050萬(wàn)美元的融資，并在今年初遞交納斯達(dá)克上市申請(qǐng)，計(jì)劃募資1．15億美元。而最終該公司放棄IPO，而是獲得諾華領(lǐng)投的C輪融資，這種轉(zhuǎn)向更顯戰(zhàn)略性意義。

Poseida的在研產(chǎn)品旨在解決其他CAR－T療法的局限性，包括反應(yīng)持續(xù)時(shí)間、治療實(shí)體腫瘤的能力和安全性問(wèn)題。該公司的主打候選產(chǎn)品P－BCMA－101是一種自體CAR－T產(chǎn)品，靶向B細(xì)胞成熟抗原或BCMA，目前正在招募復(fù)發(fā)／難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行2期試驗(yàn)。Poseida正在將多個(gè)治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤患者納入2期試驗(yàn)，其中患者將在門診治療的基礎(chǔ)上進(jìn)行隨訪，而不是住院進(jìn)行治療。

6、堿基編輯——Beam Therapeutics

2019年3月6日，美國(guó)Beam Therapeutics公司完成1．35億美元B輪融資，此輪融資新投資者包括Redmile Group、LLC、Cormorant Asset Management、GV等。此輪融資資金將用于開發(fā)新一代基因編輯技術(shù)，拓寬其基因編輯程序的管道。

Beam Therapeutics是一家總部位于馬薩諸塞州的生物技術(shù)公司，創(chuàng)立于2017年，由基因編輯領(lǐng)域的科學(xué)家張峰創(chuàng)建。Beam Therapeutics致力于利用基因編輯技術(shù)，對(duì)DNA和RNA中的單個(gè)堿基對(duì)進(jìn)行精確編輯，治療遺傳疾病。

Beam Therapeutics由麻省理工學(xué)院教授張鋒（Feng Zhang）、哈佛大學(xué)教授劉如謙（David Liu）以及J． Keith Joung三位CRISPR領(lǐng)域的“大神級(jí)人物”聯(lián)合創(chuàng)辦，也是首個(gè)利用單堿基編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司。

Beam的核心技術(shù)來(lái)自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準(zhǔn)地對(duì)DNA或RNA上的單個(gè)堿基進(jìn)行編輯。這項(xiàng)技術(shù)有兩個(gè)關(guān)鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶，可以通過(guò)使用不同的酶，來(lái)靶向DNA或RNA。第二個(gè)關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術(shù)不同，這種酶主要涉及對(duì)堿基的化學(xué)修飾，不會(huì)切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。

7、腫瘤藥物研發(fā)——SpringWorks Therapeutics

2019年4月1日，美國(guó)SpringWorks Therapeutics宣布完成1．25億美元B輪融資。投資方包括葛蘭素史克、輝瑞、貝恩等。

SpringWorks于2017年底從輝瑞公司分拆出來(lái)，并獲得了輝瑞的四條研發(fā)管線授權(quán)。這四條研發(fā)管線是該公司目前最核心的產(chǎn)品線，分別是治療神經(jīng)纖維瘤（NF）的PD－0325901、治療遺傳性干細(xì)胞增多癥（HX）的PF－05416266、治療硬纖維瘤的PF－03084014和治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙（PTSD）的PF－0445784。

此輪融資將用于推進(jìn)公司兩個(gè)癌癥藥物的研發(fā)計(jì)劃，它們分別是治療硬纖維瘤的PF－03084014（Nirogacestat）和治療神經(jīng)纖維瘤的PD－0325901。

（SpringWorks研發(fā)管線，圖片來(lái)源于公司官網(wǎng)）

8、機(jī)器學(xué)習(xí)藥物研發(fā)——Recursion Pharmaceuticals

2019年7月15日，生物技術(shù)公司Recursion Pharmaceuticals完成1．21億美元C輪融資。投資方包括：Scottish Mortgage Investment Trust和Intermountain Ventures等。

本輪融資資金將支持Recursion繼續(xù)擴(kuò)建其機(jī)器學(xué)習(xí)啟用的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)以及旨在從根本上加速新化學(xué)實(shí)體和預(yù)測(cè)安全藥理學(xué)的新功能。

Recursion Pharmaceuticals是一家集人工智能、實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和自動(dòng)化于一體的臨床階段生物技術(shù)公司，主要從事藥物的大規(guī)模發(fā)現(xiàn)和研發(fā)。它將實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和自動(dòng)化與人工智能結(jié)合在一個(gè)大規(guī)模并行系統(tǒng)中，有效地發(fā)現(xiàn)各種適應(yīng)癥的潛在藥物，包括遺傳病、炎癥、免疫學(xué)和傳染病等疾病。

此外，Recursion將繼續(xù)推進(jìn)其不斷增長(zhǎng)的臨床前和臨床管線資產(chǎn)，包括腦海綿狀血管畸形和2型神經(jīng)纖維瘤病的臨床階段計(jì)劃。

9、AI藥物研發(fā)平臺(tái)——Schr？dinger

2019年5月19日，Schr？dinger宣布完成1．1億美元F輪融資。投資方包括比爾蓋茨、David E． Shaw、GV等。

本輪融資用于繼續(xù)推進(jìn)Schr？dinger計(jì)算平臺(tái)的發(fā)展，擴(kuò)展治療管道，并加強(qiáng)其與全球生物制藥公司的合作。

Schr dinger開發(fā)的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)集成了基于物理學(xué)的分子模擬技術(shù)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)。與傳統(tǒng)的藥物開發(fā)方法相比，分子模擬技術(shù)可加快藥物開發(fā)速度。該平臺(tái)包括小分子藥物開發(fā)套件、生物制劑套件、材料科學(xué)套件等。

目前，Schr dinger在研的許多新藥都進(jìn)入了臨床階段。該公司與合作伙伴共同研發(fā)的兩款新型腫瘤藥物已經(jīng)獲得了FDA批準(zhǔn)。

10、小分子微陣列平臺(tái)——Kronos Bio

2019年7月18日，藥物研發(fā)公司Kronos Bio宣布完成1．05億美元A輪融資，投資方包括Vida Ventures和Omega Funds等。

本輪融資將用于推進(jìn)該公司小分子微陣列（SMM）平臺(tái)建立，并在波士頓和舊金山招聘更多員工。

Kronos Bio致力于把科研成果轉(zhuǎn)化為一種高通量篩選策略，用于轉(zhuǎn)錄因子化學(xué)調(diào)節(jié)劑以及其它腫瘤領(lǐng)域極難發(fā)現(xiàn)的靶點(diǎn)。該公司利用其小分子微陣列（SMM）平臺(tái)和生物學(xué)檢測(cè)技術(shù)來(lái)開發(fā)新藥，以解決癌癥研究中難以控制的問(wèn)題。

小分子微陣列技術(shù)（SMM）是化學(xué)生物學(xué)專家Schreiber在90年代發(fā)明的技術(shù)，Kronos的技術(shù)創(chuàng)始人、MIT教授Angela Koehler當(dāng)時(shí)是Schreiber參加這個(gè)項(xiàng)目的學(xué)生之一。

SMM非常適合于快速發(fā)現(xiàn)新的調(diào)節(jié)劑或降解物。Kronos已證明SMM具有識(shí)別直接與靶蛋白結(jié)合或以納摩爾效力干擾蛋白質(zhì)活性的化合物的潛力。SMM能夠發(fā)現(xiàn)通過(guò)多種機(jī)制起作用的命中物，或通過(guò)與輔因子或其他蛋白質(zhì)復(fù)合物成員結(jié)合而間接調(diào)節(jié)靶蛋白質(zhì)活性。

文 ｜ 王悅

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