一線治療非小細(xì)胞肺癌，禮來VEGFR2抑制劑3期結(jié)果積極

公司

禮來（Eli Lilly）宣布，其抗血管生成的單抗藥物Cyramza（ramucirumab）與羅氏（Roche）的酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）Tarceva（erlotinib，厄洛替尼）構(gòu)成的組合療法，在一線治療攜帶EGFR基因突變的初治轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的關(guān)鍵性3期試驗中獲得積極結(jié)果。

藥物機(jī)理

血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）受體2拮抗劑Cyramza，是一款抗血管生成療法。Cyramza通過阻斷VEGF受體2和VEGF－A，VEGF－C和VEGF－D的特異性結(jié)合來阻斷該信號通路的激活。

Cyramza的工作機(jī)理示意圖

數(shù)據(jù)來源：Cyramza

入組標(biāo)準(zhǔn)與實驗設(shè)計

449名攜帶EGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者參與了3期試驗，他們被隨機(jī)分組，分別接受Cyramza與厄洛替尼的組合療法，或安慰劑與厄洛替尼。主要終點為PFS。

結(jié)果

與厄洛替尼組12．4月的PFS相比，組合療法組的PFS為19．4個月，達(dá)到了顯著延長PFS這一試驗的主要終點。

肺纖維化創(chuàng)新療法nintedanib獲FDA突破性療法認(rèn)定，降低肺功能下降速度57％

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美國FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）突破性療法認(rèn)定，用于治療慢性進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺�。↖LD）患者。

藥物機(jī)理

Ofev是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內(nèi)皮生長因子受體，血小板源性生長因子受體，以及成纖維細(xì)胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。

入組標(biāo)準(zhǔn)與實驗設(shè)計

隨機(jī)，雙盲，含安慰劑對照組的3期臨床試驗，該試驗旨在評估Ofev在治療進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病患者中的安全性，耐受性和療效。

結(jié)果

在第52周，通過患者用力肺活量（FVC）的評估，Ofev的治療使患者的肺功能下降幅度減少了57％，達(dá)到試驗的主要終點。此外， Ofev在試驗中延緩了多種進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病患者的疾病進(jìn)展速度。

療效優(yōu)于常用療法，諾華蕁麻疹新藥臨床結(jié)果積極

公司

諾華公司宣布，該公司開發(fā)的抗IgE人源化單克隆抗體ligelizumab（QGE031），在治療H1－抗組胺藥控制不佳的慢性自發(fā)性蕁麻疹患者的2b期試驗中，與Xolair（omalizumab）相比，顯示出更好的療效。

藥物機(jī)理

Ligelizumab是一種作用于IgE（免疫球蛋白E）抗體的單克隆抗體，現(xiàn)處于治療H1－抗組胺藥控制不佳的CSU患者的臨床開發(fā)階段。

入組標(biāo)準(zhǔn)與實驗設(shè)計

隨機(jī)、雙盲、含活性對照的2b期臨床試驗中，382名H1－抗組胺藥物控制不佳的CSU患者隨機(jī)接受三種不同劑量的ligelizumab或Xolair的治療。

結(jié)果

中期數(shù)據(jù)顯示治療第12周，接受ligelizumab治療的患者分別有30％（劑量為24 mg），44％（劑量為72 mg）和40％（劑量為240 mg）患者疾病癥狀得到了完全緩解。而在Xolair治療組中，這一數(shù)值為26％。

其他資訊

諾華公司宣布FDA批準(zhǔn)了該公司的Beovu（brolucizumab）上市，治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。Beovu是一款靶向VEGF的人源化單鏈抗體可變區(qū)片段，與其它靶向VEGF的抗體相比，分子量非常小。它的給藥間隔可以達(dá)到3個月，為提高濕性AMD患者的生活質(zhì)量提供了便利。

默沙東（MSD）公司治療HIV感染的創(chuàng)新核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶易位抑制劑（NRTTI）islatravir（曾用名MK－8591），在1期臨床試驗中獲得積極結(jié)果。試驗結(jié)果表明，皮下植入的藥物洗脫植入體（drug－eluting implant），能夠維持islatravir的長期釋放，可保持細(xì)胞中藥物濃度高于藥代動力學(xué)閾值長達(dá)一年以上。這意味著這款藥物可能成為一年只用服用一次的艾滋病暴露前預(yù)防（PrEP）療法。

美國FDA宣布，批準(zhǔn)Clinuvel公司開發(fā)的Scenesse（afamelanotide）上市，治療因為紅細(xì)胞生成性原卟啉�。╡rythropoietic protoporphyria）而出現(xiàn)皮膚損傷的成年患者，降低他們曝露在陽光下時可能出現(xiàn)的皮膚疼痛和損傷。FDA的新聞稿表示，這是第一款獲批提高這些患者無痛陽光曝露時間的療法。

處于臨床階段的生物技術(shù)公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進(jìn)聽力恢復(fù)的研究性候選藥物FX－322，被FDA授予了快速通道資格，并在治療感音神經(jīng)性聽力損失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期實驗中，實現(xiàn)首例患者給藥。

Nature雜志發(fā)表了一項突破成果，來自美國和日本的研究團(tuán)隊在世界上首次利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞成功同時培育出了三種互相連接的類器官，包括肝臟、胰腺和膽管。具體來說，研究者們從人類皮膚細(xì)胞出發(fā)，將它們轉(zhuǎn)換為原始的干細(xì)胞，然后引導(dǎo)和刺激這些干細(xì)胞形成兩個非常早期的細(xì)胞“球狀體”，隨著時間的推移，這些球狀體會合并并變?yōu)槠鞴伲�而這些器官最終會變成消化道。