1928年9月，在兩周的假期之后，亞歷山大·弗萊明（Alexander Fleming）發(fā)現(xiàn)倫敦圣瑪麗醫(yī)院（St Mary＇s Hospital）實(shí)驗(yàn)室的葡萄球菌培養(yǎng)板上長出了霉菌，并就此發(fā)現(xiàn)了青霉素的療效。弗萊明停止研究青霉素之后，其他人仍在繼續(xù)相關(guān)的研究。直到最初發(fā)現(xiàn)青霉素療效的14年后，青霉素才在1942年美國波士頓椰子林大火中燒傷的受害者身上展現(xiàn)出自己的價(jià)值。

如今，在弗萊明首次發(fā)現(xiàn)青霉素的90多年之后，一款新發(fā)現(xiàn)的藥物在被批準(zhǔn)進(jìn)入市場之前的平均時(shí)間長達(dá)9年，研究路徑涉及科學(xué)家，研究人員，制藥公司，患者，醫(yī)生，診所和監(jiān)管機(jī)構(gòu)等，平均成本高達(dá)26億美元。得益于新數(shù)據(jù)源的引入，包括以患者為中心的數(shù)據(jù)采集和可穿戴設(shè)備或便攜式臨床設(shè)備等簡化數(shù)據(jù)獲取的新技術(shù)的出現(xiàn)，這片廣闊的醫(yī)療市場正在悄然發(fā)生變化。

埃森哲研究了當(dāng)前的臨床試驗(yàn)環(huán)境，并與醫(yī)療保健專家和一些國際制藥客戶討論了他們的發(fā)現(xiàn)。他們主要從患者和臨床醫(yī)生在臨床試驗(yàn)中的體驗(yàn)、臨床數(shù)據(jù)收集和管理和最前列的技術(shù)手段三個(gè)角度對臨床試驗(yàn)的當(dāng)前狀態(tài)進(jìn)行了研究。并提出了未來臨床試驗(yàn)發(fā)展中將出現(xiàn)的三次浪潮：

近期發(fā)展：利用新技術(shù)將患者、患者數(shù)據(jù)和臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)以更緊密的方式連接起來；

中期發(fā)展：更多數(shù)字化手段進(jìn)入臨床試驗(yàn)中，以加速患者納排、提高患者的依從性、減少數(shù)據(jù)的周轉(zhuǎn)過程；

未來發(fā)展：統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)帶來全新的個(gè)性化診療體驗(yàn)，并有機(jī)會利用數(shù)據(jù)研究改變原有的臨床試驗(yàn)方式。

近期發(fā)展：變革的開始

埃森哲的研究表明，由于不斷提高的技術(shù)水平，實(shí)時(shí)臨床數(shù)據(jù)的獲取和新的使用案例，在下一波浪潮中臨床試驗(yàn)的效率和有效性將大大提高。

這同時(shí)也將提高行業(yè)的創(chuàng)新能力，埃森哲已經(jīng)確定了臨床試驗(yàn)近期發(fā)展的四個(gè)主要思想：沉浸式治療、持續(xù)采集的患者數(shù)據(jù)、更靈活的臨床試驗(yàn)計(jì)劃和更緊密關(guān)聯(lián)的支持系統(tǒng)。

1．沉浸式治療

沉浸式技術(shù)已被作為一種有效的治療手段用于疼痛管理。VR技術(shù)通過虛擬現(xiàn)實(shí)平臺來治療慢性疼痛、急性疼痛和焦慮癥狀。

埃森哲預(yù)計(jì)擴(kuò)展實(shí)境（XR）技術(shù)將以這種方式在臨床試驗(yàn)中盛行。它還可以提高依從性并幫助獲得更好的總體效果。2017年Cedars－Sinai的一項(xiàng)研究表明，VR治療可使住院患者的疼痛評分降低24％。

XR技術(shù)還是用于患者護(hù)理的有效工具。它可以幫助教育患者了解自己的治療計(jì)劃，解釋疾病對人體解剖結(jié)構(gòu)的影響，或解使即將發(fā)生的診療過程。

隨著XR技術(shù)成本的不斷降低，以及它們在人們?nèi)粘Ｉ�活中（例如在游戲或工作培�?xùn)中）的使用增加，埃森哲預(yù)計(jì)XR技術(shù)將在整個(gè)醫(yī)療領(lǐng)域產(chǎn)生更大的影響。此外，高盛也曾預(yù)測過，到2025年在醫(yī)療領(lǐng)域使用AR ／ VR的收入將達(dá)到51億美元。

患者的依從性和保留率是個(gè)有趣的新方向。Annex臨床首席數(shù)據(jù)科學(xué)家Moe Alsumidaie稱，患者的不依從是臨床試驗(yàn)中的一個(gè)重要問題。有40％的患者在150天后不依從實(shí)驗(yàn)性醫(yī)療產(chǎn)品的要求。如果XR技術(shù)可以在這一領(lǐng)域產(chǎn)生影響，則其落地效率將大大增加。

2．持續(xù)采集的患者數(shù)據(jù)

人們現(xiàn)在在日常生活中使用可穿戴技術(shù)來跟蹤運(yùn)動，心率，睡眠情況等。在醫(yī)學(xué)界，現(xiàn)在可以比以往任何時(shí)候都更容易，更即時(shí)和更“干凈”地收集個(gè)人的健康數(shù)據(jù)。

服裝，電話和家用設(shè)備中的內(nèi)置傳感器可以每天24小時(shí)毫不費(fèi)力地持續(xù)收集患者的數(shù)據(jù)。

小型，無線，自供電的無源傳感器可以放置在人體的特定部位，使用戶以更舒適的方式“佩戴”，以提高捕獲數(shù)據(jù)的質(zhì)量。例如，臨時(shí)的數(shù)字紋身類似于新一代的皮膚補(bǔ)丁，其功能包括ECG監(jiān)控，跌倒檢測甚至藥物釋放。

這種方法可以通過捕獲患者的暴露組，從而提供實(shí)時(shí)、整體視角的患者健康狀況。暴露組是一個(gè)個(gè)體在一段時(shí)間內(nèi)所有外部環(huán)境情況的集合，還包括這些外部環(huán)境情況與健康之間的關(guān)系。暴露組可以更準(zhǔn)確地顯示患者環(huán)境對其治療的潛在影響。

在更廣泛的患者群體中，暴露組幫助企業(yè)更深入的了解治療反應(yīng)差異。例如，具有相似病史的患者可能由于其所在城市的空氣污染水平不同而對治療產(chǎn)生不同的反應(yīng)。有關(guān)花粉計(jì)數(shù)和其他空氣微粒傳感器的最新本地?cái)?shù)據(jù)可以為臨床醫(yī)生提供更詳細(xì)的信息，并查明患者反應(yīng)中意料之外的差異的原因。

數(shù)據(jù)透明度和所有權(quán)

標(biāo)準(zhǔn)的可穿戴設(shè)備市場正在蓬勃發(fā)展，這意味著獲取和監(jiān)控患者與健康相關(guān)的數(shù)據(jù)變得越來越容易。在2019年3月，蘋果宣布了一個(gè)新的心電圖應(yīng)用程序，該應(yīng)用程序允許用戶使用其FDA批準(zhǔn)的Apple Watch Series 4產(chǎn)品監(jiān)視他們的心臟是否心率不規(guī)則。

隨著醫(yī)療電子健康記錄（EHR）集成的改善和開放患者直接訪問，每個(gè)人將能夠隨時(shí)訪問他們的個(gè)人記錄，并對其具有真正的“所有權(quán)”。這是醫(yī)療保健市場對希望通過共享其數(shù)據(jù)進(jìn)行支付的患者開放的第一步。

醫(yī)療行業(yè)的數(shù)據(jù)處理一直是個(gè)敏感話題。企業(yè)對患者數(shù)據(jù)透明性的需求不僅包括他們的數(shù)據(jù)的即時(shí)取用，還包括患者對所數(shù)據(jù)的全方位開放。

由此引發(fā)的一個(gè)重要問題是，使用患者數(shù)據(jù)的公司是否負(fù)責(zé)確保對每個(gè)人的數(shù)據(jù)都進(jìn)行了充分的檢測？以及他們在檢測后是否有責(zé)任以合適的方式將所有結(jié)果傳達(dá)給患者，即使這與該數(shù)據(jù)的原始使用方式毫無關(guān)系？

想象一下，一家公司在獲得了完全同意的情況下使用個(gè)人的遺傳數(shù)據(jù)來測試新產(chǎn)品。但是在那些測試中，它識別出了可能表明患者正在發(fā)生亨廷頓舞蹈癥跡象的標(biāo)記。公司是否有義務(wù)告知個(gè)人？個(gè)人是否首先想知道？如果測試結(jié)果是假陽性怎么辦？

3．更靈活的臨床試驗(yàn)計(jì)劃

前衛(wèi)的臨床試驗(yàn)會遵循預(yù)設(shè)的自適應(yīng)試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法，并隨著試驗(yàn)的進(jìn)展而調(diào)整，以迭代的方式進(jìn)行流程和操作方式更新。這些更新可能包括樣本更新（可能招募其他患者以確保不喪失統(tǒng)計(jì)學(xué)意義）、重新分配患者（調(diào)整分配方法，以便為患者分配更好的治療方法）以及將新的治療方案添加到試驗(yàn)中。

這些自適應(yīng)試驗(yàn)已被公認(rèn)具有提高試驗(yàn)成功率并顯著減少時(shí)間和資源成本的潛力。目前，適應(yīng)性試驗(yàn)僅應(yīng)用于一小部分研究。最近，少量有關(guān)其設(shè)計(jì)和實(shí)施的指導(dǎo)開始出現(xiàn)。在BMJ的2018年文章中，作者概述了為此類試驗(yàn)設(shè)計(jì)操作規(guī)程的最佳實(shí)踐，并且對這種方法表示了支持。

此外，電子捕獲的數(shù)據(jù)可以提供更快的分析速度，從而可以及時(shí)進(jìn)行這些更新迭代。使用合成控制臂尤其有利于降低弱勢群體（例如老年或兒科人群）的試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)。

靈活的試驗(yàn)設(shè)計(jì)將通過加快“通過／不通過”的決策過程，允許更多相關(guān)的分析時(shí)間點(diǎn)來減少總體臨床試驗(yàn)周期。此外，它還將使患者的副作用降至最低。研究表明，由于擔(dān)心副作用，患者中有29％會在同意參與試驗(yàn)后退組。靈活的試驗(yàn)設(shè)計(jì)將有助于減輕這種情況并改善患者保留率。

4．更緊密關(guān)聯(lián)的支持系統(tǒng)

很多相關(guān)人士都表示，參加臨床試驗(yàn)可能會給患者帶來一種孤立的體驗(yàn)。

應(yīng)該適當(dāng)?shù)厥够颊弑舜酥�間以及與研究人員之間建立聯(lián)系，在整個(gè)試驗(yàn)過程中進(jìn)行更有意義的交流。這將在提高整個(gè)試驗(yàn)過程中的信任度和透明度，從而改善患者的參與度和保留率。

社交媒體平臺的普遍使用，為制藥公司提供了支持此類連接的可能性。

盡管目前行業(yè)內(nèi)不允許這樣做（從道德上說，制藥公司不能直接聯(lián)系臨床試驗(yàn)患者），社交媒體呈現(xiàn)的可能性仍然吸引了參與這項(xiàng)研究的人們，并且制藥公司開始逐漸轉(zhuǎn)向以患者為中心的研究方式。

隨著試驗(yàn)的進(jìn)行，患者需要、要求并獲取到更多的試驗(yàn)相關(guān)信息。藥品和患者之間的保密需求顯然是一項(xiàng)挑戰(zhàn)。

中期發(fā)展：讓數(shù)字化進(jìn)入現(xiàn)實(shí)

埃森哲的研究表明，在不久的將來，完全數(shù)字化的試驗(yàn)可能會成為標(biāo)準(zhǔn)。

在這一浪潮中，醫(yī)生，患者及其家屬將被引導(dǎo)到合適的可用試驗(yàn)中，進(jìn)行資格檢查，并使用智能數(shù)字代理對情況進(jìn)行充分了解并入組。這主要是出于對數(shù)據(jù)的高標(biāo)準(zhǔn)要求以及對安全性和所有權(quán)的考慮，分散的數(shù)據(jù)存儲庫將用于管理數(shù)據(jù)，這將改善臨床數(shù)據(jù)的整體管理。在這種情況下，患者將擁有自己的數(shù)據(jù)，并可能將其提供給研究人員和診所以進(jìn)一步推進(jìn)研究議程。

埃森哲整理的中期發(fā)展思考主要集中在患者體驗(yàn)以及大量數(shù)據(jù)的快速涌入上，主要集中在智能患者納排、數(shù)據(jù)信任度、實(shí)時(shí)的數(shù)據(jù)管理和家庭試驗(yàn)四個(gè)方面。

5．智能患者納排

在讓患者加入試驗(yàn)之前，他們必須先接觸到這項(xiàng)試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)的86％會由于招募問題而延遲試驗(yàn)計(jì)劃。

為了從試驗(yàn)開始時(shí)就精準(zhǔn)募集患者，埃森哲預(yù)測醫(yī)生，患者及其家人將可以使用智能數(shù)字代理，根據(jù)患者數(shù)據(jù)將患者引導(dǎo)到現(xiàn)有的適當(dāng)試驗(yàn)中。然后，代理將檢查患者是否符合相關(guān)的試驗(yàn)條件，并提供補(bǔ)充信息。征得患者的知情同意后，代理即可完成入組流程。

為此，所有各方（例如試驗(yàn)發(fā)起人，藥企，臨床研究組織和醫(yī)院）都需要使用無紙化管理系統(tǒng)。這些電子系統(tǒng)可以幫助準(zhǔn)確收集試驗(yàn)信息，包括試驗(yàn)納排標(biāo)準(zhǔn)以及收集患者的EHR數(shù)據(jù)。為了使這種系統(tǒng)適用于所有已知的臨床試驗(yàn)，必須將所有收集到的數(shù)據(jù)以一致，標(biāo)準(zhǔn)化，統(tǒng)一的形式表示。

人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)將為智能數(shù)字代理提供新的技術(shù)手段。這些技術(shù)的成熟將有能力訓(xùn)練數(shù)字代理執(zhí)行復(fù)雜的認(rèn)知任務(wù)，例如根據(jù)各種臨床試驗(yàn)的要求和每個(gè)患者的個(gè)人健康狀況來確定患者是否有資格進(jìn)行試驗(yàn)。

通過促進(jìn)快速，有效的患者發(fā)現(xiàn)和注冊，這些數(shù)字代理應(yīng)該能夠輕松，快速地招募患者。

從患者的角度來看，智能納排可以通過直接引導(dǎo)他們進(jìn)入適當(dāng)?shù)脑囼?yàn)和教育材料來提供更全面的支持體驗(yàn)。

但是，系統(tǒng)的高效性可能會影響患者對系統(tǒng)的信任度，尤其是在社會責(zé)任和道德方面。由于技術(shù)專注于特定人群，因此可能會引入固有的偏見和風(fēng)險(xiǎn)。低收入、中等收入國家或與社會階層有關(guān)的因素可能會引起系統(tǒng)中的固有偏見。只有借助網(wǎng)絡(luò)連接或是可訪問的EHR，患者才有機(jī)會連接到智能系統(tǒng)。這也可能使合格的人群偏向特定人群。