數萬重癥β-地中海貧血患者的希望：基因療法已不再遙遠
我們與世界的差距
相較于歐美國家，生物藥等先進療法的可及性問題在我國非常嚴重。經統(tǒng)計，近幾年全球十大暢銷藥中絕大部分都是生物藥，但國內前十大品種則多是專利過期的原研藥和中藥注射劑。不過值得欣慰的是，同樣作為生物藥的β-地中海貧血基因療法產品，我們與世界其他國家的差距似乎沒有那么巨大。
近日，國內創(chuàng)新生物制藥企業(yè)博雅輯因宣布將于12月的美國血液學年會（ASH）上發(fā)布其β-地中海貧血基因療法項目（ET-01）的部分數據。據悉，ET-01已實現(xiàn)了臨床級規(guī)模化生產，而即將公布的體外及體內臨床前安全性、有效性數據或可用于支持其后的臨床試驗。據博雅輯因官網新聞，這些數據可以顯示在ET-01中，供者自體的CD34+造血干細胞的特定DNA靶點被CRISPR/CAS9高效率和高精準度地修飾，在體外分化后的紅細胞中胎兒血紅蛋白水平得到顯著提高，以及在臨床前研究中的安全性。
就在兩個月前，另一款同樣基于改造及修飾患者自體造血干細胞進行治療的基因療法已順利在我國完成一例臨床試驗。2019年9月，北大鄧宏魁、解放軍總醫(yī)院陳虎、北京佑安醫(yī)院吳昊等在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表了他們使用這一技術對艾滋病患者進行治療的數據。這是世界上首個使用CRISPR-Cas9基因編輯細胞進行治療的患者臨床數據，不論在國內還是國外均獲得了非常正面的評價。
《Nature Medicine》評論道：“患者沒有出現(xiàn)嚴重不良反應，這表明該療法或可在臨床上安全使用。”10月29日，國家科技教育司也在《醫(yī)藥衛(wèi)生領域國家科技重大專項進展與動態(tài)》一文中這樣寫道：“這項研究將基礎研究快速轉化成為了I期臨床試驗，且未引發(fā)倫理上的擔憂，對于推動全球范圍內基于CRISPR基因編輯手段用于臨床治療具有重大意義�！�
國外β-地中海貧血基因療法獲批，國內使用同樣手段的基因療法也已得到學術界及權威機構肯定，這無疑為廣大的治療需求未被滿足的β-地中海貧血患者帶來了新希望。
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