億歐大健康8月3日獲悉，近日，基因療法公司Exegenesis Bio Inc（即杭州嘉因生物科技有限公司，以下簡稱“Exegenesis”）成功完成數(shù)千萬美元的B輪融資。本輪融資由君聯(lián)資本領投，博遠資本、泰福資本和上一輪老股東險峰旗云、凱泰資本跟投，浩悅資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。

據(jù)Exegenesis介紹，此輪融資資金將用于公司多款基因療法管線的臨床與研發(fā)推進。

Exegenesis成立于2019年7月，位于杭州。它是一家致力于面向全球市場提供具可及性的基因療法的創(chuàng)新藥企，面向不同市場開發(fā)Best in class及First in class基因治療藥物。在成立一個多月后（2019年8月），Exegenesis就完成了逾1000萬美元的首次融資，由險峰旗云領投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。

目前的核心團隊在基因治療藥物設計、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年工業(yè)界成功經(jīng)驗以及基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。其中值得注意的是，Exegenesis僅用時4個月建成了符合中美歐cGMP標準的基因治療生產(chǎn)車間，其可放大的、成本可控的平臺工藝和生產(chǎn)能力促使公司的多條產(chǎn)品線迅速推進至臨床。

“Exegenesis Bio將建成從早期研發(fā)、臨床測試和商業(yè)化生產(chǎn)的完整產(chǎn)業(yè)鏈�！盓xegenesis的創(chuàng)始人及CEO吳振華博士表示，該公司的愿景是提供一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。

擁有多年工業(yè)界經(jīng)驗的核心團隊

Exegenesis創(chuàng)始團隊擁有較為豐富的基因和細胞療法開發(fā)經(jīng)驗，在美國多個著名基因療法公司工作均超過15年。除了技術層面，Exegenesis的團隊還重視打造在生產(chǎn)、運營、管理和BD等多方面的實力。

此前，Exegenesis CEO吳振華在接受媒體采訪時，曾表示： “在中國，在做基因治療藥物的公司里，你肯定找不到比我們更有工業(yè)界經(jīng)驗的核心團隊。”

其中，吳振華擁有近20年國際大藥企及初創(chuàng)公司研發(fā)、管理經(jīng)驗。他自美國羅徹斯特大學獲得博士學位后，先后擔任美國默沙東資深科學家、首席科學家，葛蘭素史克副總監(jiān)、總監(jiān)，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO。其中，吳振華在葛蘭素史克和NeuExcell領導多項神經(jīng)領域基因和細胞治療工作。除了長期從事基因療法研發(fā)，他還曾任美中藥物協(xié)會費城地區(qū)（SAPA－GP）會長多年，在團隊招募、管理和運營方面擁有較豐富的經(jīng)驗。

聯(lián)合創(chuàng)始人及CSO葉國杰博士擁有在美國20余年藥物研發(fā)、管理經(jīng)驗，長期從事基因治療載體臨床前的研發(fā)工作，曾建立和管理美國基因治療公司Applied Genetics Technology Corporation（AGTC）研發(fā)部，負責從靶點發(fā)現(xiàn)、載體構建、小規(guī)模病毒生產(chǎn)、功能試驗，以及GLP毒理和藥理試驗（IND enabling studies）的全流程研發(fā)工作。此外，他還擔任MediGene（德國的生物技術公司）科學家、資深科學家，并曾在3年內(nèi)連續(xù)向FDA遞交4個IND并全部獲準進入臨床試驗。

聯(lián)合創(chuàng)始人及CTO王立軍擁有在美國15年的工藝研發(fā)和生產(chǎn)經(jīng)驗，其中13年的時間在從事與基因治療載體相關的工作。她具有較豐富的AAV、LV、重組蛋白和抗體等生物藥的工藝研發(fā)、cGMP生產(chǎn)經(jīng)驗及團隊管理經(jīng)驗。她曾先后擔任Deciphera pharmaceuticals研發(fā)科學家、AGTC高級研發(fā)科學家、Florida Biologix下游研發(fā)高級科學家和GMP生產(chǎn)總監(jiān)、Brammer Bio GMP DS生產(chǎn)總監(jiān)、Encoded Therapeutics工藝和生產(chǎn)總監(jiān)。她領導交付了二十多個已用于臨床I、II、III期的病毒批次的生產(chǎn)，其中大多數(shù)是世界上第一次用于人體臨床試驗。她熟悉病毒載體的分析方法和CMC生產(chǎn)規(guī)范，曾參與或主導設計了四個用于病毒生產(chǎn)的GMP車間。

從左往右依次為：Exegenesis Bio創(chuàng)始人及CEO吳振華、聯(lián)合創(chuàng)始人及CSO葉國杰、聯(lián)合創(chuàng)始人及CTO王立軍

基因療法將成多種難治疾病的潛在“終結者”

基因療法基于DNA序列表達出治愈疾病所需要的蛋白，能夠“一次性治愈”，是多種難治疾病尤其是遺傳疾病的潛在終結者。2012年歐盟批準了UniQure公司研發(fā)的用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對腺苷脫氨酶缺陷而導致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準。2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物Luxturna獲得FDA批準。

2018年《Science》發(fā)文稱基因療法的時代來臨，2020年基因療法全球呈爆發(fā)式增長，6款基因療法已上市，5款處于BLA階段，20款進入臨床III期，從早期單基因遺傳病擴展至16種疾病領域，191種適應癥，其中不乏患者人數(shù)眾多的常見病，比如帕金森氏癥和老年癡呆癥等。

吳振華博士表示：“基因治療作為一種新興的生物治療手段經(jīng)過30多年的研究積累和創(chuàng)新現(xiàn)在終于進入了騰飛階段，在十幾個疾病領域上百個適應癥中都展現(xiàn)出了巨大的應用前景。”

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資本市場對于基因療法非常熱衷，據(jù)不完全統(tǒng)計，2019年海外共有超過13家基因療法公司完成私募融資，總融資額超過20億美元，比2018年增長56％以上。

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君聯(lián)資本董事總經(jīng)理王俊峰表示：“基因治療具備全新的成藥機制和遞送平臺，有機會在未來五至十年大量成藥，已成為國際藥企重點關注的熱門領域。中國基因治療產(chǎn)業(yè)才剛剛起步，其中AAV 研發(fā)、工藝和生產(chǎn)的人才極度稀缺。”

在博遠資本創(chuàng)始合伙人陳鵬輝看來，經(jīng)過數(shù)十年的摸索，基因治療作為一種平臺技術已達到商業(yè)化的臨界點，并在眾多遺傳性疾病顯示出了接近疾病治愈的臨床功效。

并購方面，全球范圍包括輝瑞、諾華、羅氏等多家跨國大型藥企已積極布局基因療法領域，其中3家并購金額達到50億美元以上。同時，多家基因療法公司在公開市場屢創(chuàng)佳績，如2020年IPO的Beam和Passage BIO，其產(chǎn)品皆處于臨床前研發(fā)階段，距離申報IND還有一段距離，市值即分別達到14．9和11．9億美金。

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基因療法作為劃時代的新興技術，技術壁壘非常高，國內(nèi)尚鮮有基因療法獲得臨床批件。許多公司面臨載體設計及生產(chǎn)等方面的挑戰(zhàn)，能否設計或篩選出組織特異性高、免疫原性低、感染效率高、高效長時間表達的基因載體將直接影響到療效的好壞；同樣能否穩(wěn)定、大規(guī)模、低成本地生產(chǎn)出高純度的基因治療載體將直接決定企業(yè)產(chǎn)業(yè)化能力的強弱。

作者： 秘叢叢 來源：億歐